第二届博鳌国际药械真实世界研究大会：推进真实世界数据研究共商共建共享

随着人工智能、5G、区块链、物联网等“新基建”技术的快速发展，整个医疗行业走向数字化的步伐不断加快，药械监管决策模式也在经历革新。科技的发展正在提升真实世界数据（RWD）的可及性与可用性，目前，将真实世界数据用于药械审评审批等全生命周期监管，已成为全球药械监管机构和相关国际组织的关注热点和探索重点。

10月31日，第二届博鳌国际药械真实世界研究大会如约而至。本届大会由海南省人民政府主办，围绕“国际真实世界数据研究与药械监管科学发展”主题，邀请国内外药品监管机构、科研院校、学会协会、药械企业等真实世界研究相关领域的专家学者和优秀代表参加。

来自国内外政产学研医的千名嘉宾齐聚一堂，旨在共同搭建真实世界数据研究与药械监管创新交流平台，推动中国乃至全球真实世界数据研究与药械监管科学发展。

 海南省委副书记沈丹阳

海南省委副书记沈丹阳为大会致欢迎辞。他指出，博鳌乐城国际医疗旅游先行区，是中国首个开展真实世界数据应用试点的区域，也是海南自贸港建设的重点园区和重大功能平台。当前，乐城先行区已与20个国家地区的170多家药械企业建立深度合作关系，13个产品通过使用乐城真实世界数据辅助临床评价在国内注册上市。

他表示，此次大会既是全球药械真实世界数据研究交流的一次思想盛宴，也是海南与新老朋友畅谈自贸港合作的重要契机。希望与会专家学者、嘉宾朋友在这里深入研讨交流，碰撞新思想、激发新活力、研讨新问题、共谋新发展，为促进中国乃至全球药械领域真实世界研究用于监管决策，提供新方法、新标准和新路径，推动乐城先行区成为监管创新高地、医药创新高地、人才聚集高地，推动真实世界研究成为中国医药产业发展的新引擎。

全国政协常委、农工党中央副主席焦红

全国政协常委、农工党中央副主席焦红致辞表示，人民健康是民族昌盛和国家强盛的重要标志。建设乐城先行区既是全面深化改革开放试验区的重要任务，也是建设国际旅游消费中心的重要抓手，承担着推动海南健康产业发展、让中国人用上更先进的药品、医疗器械和医疗技术，助推医疗卫生体制改革的重要任务。乐城先行区在海南省委、省政府的有力领导下，在国家药监局等各部委的大力支持下，已成为拥有特许医疗、特许经营、特许国际医疗交流、特许研究等一系列特许政策的医疗改革热土，并通过制度集成创新，走出了一条中国医疗改革创新之路，医疗健康产业的辐射力和竞争力不断增强，已经形成了中国医疗健康产业创新发展的新高地。下一步，农工党中央将继续关注乐城先行区发展，发挥主界别人才智力优势，集合医药卫生、生态环境等领域的党员专家，积极支持乐城先行区建设，形成更高层次改革开放新格局。

国家药监局副局长徐景和

国家药监局党组成员、副局长徐景和表示，国家药监局认真贯彻落实党中央、国务院重大决策部署，2019年会同海南省政府高位推动博鳌药械真实世界数据研究试点工作。四年来，在加速创新药械产品上市进程、健全真实世界数据应用规则体系、打造药械真实世界数据研究基地、搭建真实世界研究合作交流平台等方面取得了重要的阶段性成果。通过海南真实世界数据试点，国家药监局已累计批准4个药品、9个医疗器械上市，在满足临床需求、惠及人民群众健康的同时，也为真实世界数据应用于监管决策积累了宝贵经验。下一步，国家药监局将会同海南省，持续推进真实世界应用试点工作、持续推动真实世界数据支持创新药械上市、持续推进药械真实世界创新研究引领、持续推进真实世界数据研究共商共建共享。

海南省人民政府副省长谢京主持开幕式

世界卫生组织驻华代表马丁·泰勒（Martin Taylor）

世界卫生组织驻华代表马丁·泰勒（Martin Taylor）在线上致辞中表示，中国不仅在提高药品质量和激发创新方面取得了进展，还开始采取措施在监管政策和医疗实践中运用真实世界数据和证据。世界卫生组织支持其成员国利用创新和数字干预措施来加强医疗卫生体系，扩大医疗服务覆盖，并生成更及时可靠的数据。在充分利用数据和技术并管理风险，推进监管体系建设，以及更好地依据证据改善公共卫生领域方面，中国可发挥重要作用。

中国科学院院士、海南大学校长、海南真研院名誉院长骆清铭院士

接着，中国科学院院士、海南大学校长、海南真研院名誉院长骆清铭院士以“海南博鳌乐城真实世界数据应用试点工作成果”为主题进行了演讲。他指出，为加强真实世界研究人才的培养和储备，海南真研院与海南大学合作开设了全国首个跨学科真实世界数据应用硕博联合培养点，目前完成2021至2023三个年度的招生，招录硕士24名，博士15名。“我们希望在药监局指导下和教育部推动下，探索设立监管科学交叉学科，目前也正在进行这方面的相关论证”，骆清铭院士表示。

开幕式环节结束后，进入到主题演讲环节。该环节由海南省真实世界数据研究院理事长、温州医科大学眼视光医学部主任瞿佳教授主持。这一环节中，共有五位来自国内外监管机构的专家学者围绕该主题做了精彩演讲。

国家药品监督管理局药品审评中心副主任杨志敏

首先，国家药品监督管理局药品审评中心副主任杨志敏以“真实世界证据应用于药品审评的中国实践”为主题进行分享。杨志敏指出，近年来，国家药监局药品审评中心（以下简称“药审中心”）组织制定了一系列指导原则，对真实世界研究的整体研究设计、数据质量评价、沟通交流，以及儿童用药、罕见病用药、中药等重点领域需特别关注的问题等，积极予以指导和规范，推动对这些重点应用领域的探索，助力真实世界研究实践走向深入。

国家药品监督管理局医疗器械技术审评中心主任孙磊

国家药品监督管理局医疗器械技术审评中心主任孙磊在“真实世界证据支持医疗器械评价的研究与实践进展”的主题演讲中指出，国家药监局医疗器械技术审评中心（以下简称“器审中心”）持续推进真实世界证据用于产品注册。截至目前，已有2批13个品种被纳入医疗器械真实世界数据应用试点，其中，7个品种共9个产品获批上市。随着更多试点品种获批上市，器审中心探索常态化开展医疗器械真实世界数据应用。

对于下一步计划，孙磊表示，未来，器审中心将在打造现代化审评体系2.0版的框架下，积极推进真实世界数据研究利用工作，进一步提高真实世界证据在医疗器械特别是高风险产品和新产品评价中的作用。

国家药品监督管理局药品评价中心主任沈传勇

接着，国家药品监督管理局药品评价中心主任沈传勇进行了“真实世界数据/证据用于药械上市后安全性监测的探索”的主题演讲。沈传勇指出，目前，我国初步形成以国家药监局药品评价中心（国家药品不良反应监测中心）为核心，以南京医科大学药物警戒研究院、药物警戒信息技术与数据科学创新中心、国家药监局药物警戒研究与评价重点实验室等为支撑，各省药品不良反应监测中心为辅助，全国36 家药品不良反应监测哨点医院、105家医疗器械不良反应监测哨点医院等为节点的全国药物警戒体系。

沈传勇表示，积极开展真实世界数据/真实世界证据（RWD/RWE）在药物警戒及医疗器械警戒中的应用实践，有助于持续提升我国药械风险识别及评价能力，助力压实质量安全主体责任。

美国FDA药品审评与研究中心医药政策办公室副主任约翰·康卡托（John Concato）

接着，大会播放了美国FDA药品审评与研究中心医药政策办公室副主任约翰·康卡托（John Concato）“美国食品药品管理局真实世界证据工作进展”的主题演讲视频。他回顾了FDA在真实世界证据（RWE）方面所做的工作，解析了目前真实世界研究的发展现状，介绍了近期FDA发布的指导文件、示范项目，并提出RWE三个代表性问题：一是RWE来源问题；二是非随机研究的设计问题；三是非随机研究的实施问题。

新加坡健康科学局（HSA）医疗器械质量体系、不良事件和合规部门负责人Christopher LAM

大会最后，新加坡健康科学局（HSA）医疗器械质量体系、不良事件和合规部门负责人Christopher LAM进行了“在医疗器械监管中真实世界证据的使用——HSA观点”的主题演讲。他指出，在医疗器械监管方面，HSA建立了覆盖医疗器械全生命周期的监管模式，包含对经销商资质监管、产品注册监管以及产品上市后监管。真实世界数据可作为新加坡中高风险的B、C、D类医疗器械注册评价的重要资料，供HSA决策使用。这些真实世界数据所产生的真实世界证据能够丰富医疗器械安全性及疗效方面的临床证据。

演讲最后，Christopher LAM表示，实践证明，在评价某种医疗器械的特定功能时，真实世界数据发挥了积极作用。但需要注意的是，评价医疗器械时，仅依靠真实世界数据还远远不够，应结合其他临床数据或研究进行分析，以消除真实世界数据潜在缺漏对临床评价的影响。

除全体会议之外，本次大会还设立了真实世界数据研究与药品监管、医疗器械监管、中医药监管、药械上市后安全性评价、专科专病、生物统计、信息技术、医疗卫生经济学等8个分论坛，业内人士从细分角度进一步探讨目前真实世界研究的现状、成果与未来发展趋势。

2019年，海南省政府、国家药监局在乐城先行区联合启动临床真实世界数据应用试点工作，为我国药品医疗器械审评审批制度改革提供新的途径和方法。为了加强全球真实世界研究资源汇聚，促进“政-产-学-研-用”交流，海南省政府以海南博鳌作为永久会址，举办年度“博鳌国际药械真实世界研究大会”。

乐城先行区临床真实世界数据应用试点工作自开展以来，已有9款医疗器械和4款药品，通过使用乐城真实世界数据辅助临床评价获得国家药监局注册批准，加快其在中国的上市速度。乐城临床真实世界数据应用试点工作，为国家药监局将真实世界数据用于药械临床评价的监管决策、制定相关指导原则等法规和标准奠定了坚实的实践基础，为中国药械审评审批制度改革、加快国外创新医疗产品在中国注册审批贡献了乐城智慧和海南力量。

到2025年，乐城先行区将在建设特色技术先进临床医学中心、尖端医学技术研发转化基地等方面取得突破性进展，实现医疗技术、装备、药品与国际先进水平“三同步”。到2030年，其医疗服务及科研将达到国内领先、国际先进水平，充分形成产业集聚和品牌效应，建设成为世界一流的国际医疗旅游目的地和医疗科技创新平台。

药械真实世界研究在药械研发监管政策方面的作用越来越被认可，将为中国药械监管提供新的路径和方法，对于促进药械创新成果的生成和转化具有显著价值。乐城先行区在全国率先开展临床真实世界数据应用试点工作，为国际创新药械加速进入中国市场提供通道，对药械注册监管改革具有深远意义。