55亿拿下独家全球授权，GSK和辉瑞都是股东

当地时间11月14日，Autifony Therapeutics宣布，已与Jazz Pharmaceuticals (Nasdaq: Jazz，爵士制药）签订了一项高达7.705亿美元（按照今日美元兑换人民币汇率，约为55.78亿人民币）的独家全球许可协议，以发现和开发针对与神经系统疾病相关的两种不同离子通道靶点的候选药物。

根据协议条款，Autifony将获得爵士制药的预付款，并有资格获得两个项目的开发、监管和商业里程碑付款，以及未来净销售额的版税。根据新闻内容显示，Autifony将领导这两个靶点的药物发现和临床前开发活动。在成功完成临床前开发后，爵士制药将领导所有临床开发、制造和监管活动以及商业化。

Autifony于2011年从葛兰素史克分拆而来，葛兰素史克保留了该公司的股权。根据该公司官网显示，葛兰素史克仍旧是其主要投资者。Autifony也从母公司葛兰素史克继承了对离子通道调节剂相关的经验积累。

基于对离子通道的研究积累，这家生物技术公司最初专注于与年龄相关的听力障碍，后来扩展到开发治疗中枢神经系统严重疾病的高价值新药，曾获得过SV Health Investors, IP Group, Pfizer Ventures, International Biotechnology Trust PLC和UCL Business PLC等知名风投机构的投资。

离子通道对许多生理功能至关重要，包括神经和肌肉的活动。它们是一种膜蛋白，作为离子穿过细胞膜运动的门控途径。研究表明，越来越多的疾病与离子通道功能缺陷有关。其中，许多这类疾病是编码离子通道蛋白的基因突变的结果，它们被称为“通道病”。

Autifony利用其开创性的科学专业知识和专有的离子通道药物发现平台，开发了一系列选择性靶向特定亚型离子通道的小分子调节剂。目前，该公司正在开发治疗包括脆性X染色体综合征和罕见癫痫的药物。

其候选药物AUT00201（一种强效和选择性Kv3离子通道调节剂）处于临床Ib期试验阶段，正在宾夕法尼亚大学医院招募因钾（K+）通道突变或MEAK（也称为EPM7）引起的肌阵挛性癫痫和共济失调患者。AUT000201是一种新型口服活性小分子，设计用于选择性调节Kv3钾通道。FDA已授予AUT00201治疗EPM7儿科罕见病资格认定和孤儿药资格认定。

根据Autifony发布新闻显示，爵士制药正是看中了Autifony在研发小分子调节剂领域的经验积累，并认为这种能力适合治疗神经系统疾病，才促使了后续的合作。

对于爵士制药，想必大家并不陌生。爵士制药创立于2003年，总部位于爱尔兰都柏林，是一家商用阶段的生物制药公司，拥有针对成人和儿童适应症的多种已上市药物和新型候选产品组合。目前，爵士制药重点布局的领域包含神经科学和肿瘤学，尤其在治疗睡眠障碍和癫痫领域，有许多领先的突破。

在美国《制药经理人》(Pharm Exec)杂志公布的2023年度《全球制药企业50强》排行榜(2023 Pharm Exec 50)中，其位列第44。在2022年相关排行榜中，其位列第48。

对于一家医药公司而言，成立20年，历史其实并不算悠久。但是爵士制药却在这段时间内跻身全球制药企业50强，并成功商业化多款产品，凭借的是其能够“买买买”的“钞”能力。

动脉新医药制图，数据来源公开资料

据不完全统计，除本次合作之外，爵士制药自成立以来，大大小小完成过12次收购、并购、战略合作。其拳头产品Xyrem（羟丁酸钠）口服溶液正是通过其2005年收购Orphan Medical企业而得。在2021年，爵士制药以 72 亿美元的价格收购GW Pharmaceuticals这项大手笔交易，在PharmaCompass团队公布“2021年制药和生物技术交易100强”中位列第三。

在神经治疗领域，除了本次与Autifony达成高达7.7亿美元的合作之外，爵士制药在近年也购入了不少该领域的管线。

最近一次是在2022年5月，爵士制药宣布与日本住友制药(Sumitomo Pharma)签订许可协议，以获得住友制药的在研候选产品DSP-0187，一种强效、高选择性口服orexin-2受体（OX2R）激动剂，可用于治疗发作性睡病、特发性嗜睡症和其他睡眠障碍。

根据该协议条款，爵士制药将向住友制药支付5000万美元的预付款，住友有资格获得高达10.9亿美元的开发、监管和商业里程碑付款，未来有资格从JZP441净销售额中获得低两位数的分层特许权使用费。

在神经治疗领域接连不断的巨额投入，可见爵士制药对该领域的看好。事实上，在过往数年，神经中枢的复杂性的确让它的药物开发进展落后于其他领域的药物。但是随着高精尖仪器的不断更新换代，目前我们已经有能力研究单个的神经元和突触，基础研究已达到了突破的临界值。所以，预计未来不久，神经领域将有更多的疾病能够得到有效的药物治疗。

而基于爵士制药在收购、并购方面数次的成功经验，以及该企业近年在神经系统领域的密集出手，期待未来，爵士制药将推出除Xyrem之外，下一个超十亿美元销售额的重磅产品。