动脉网（公众号：vcbeat）获悉，Talee Bio是一家致力于开发囊性纤维化基因治疗药物的生物制药公司，于当地时间1月23日宣布从CF Foundation（Cystic Fibrosis Foundation）处获得450万美元融资，旨在加快TL-101和TL-102这两种囊性纤维化基因治疗候选药物的开发速度。
囊性纤维化是一种累进的、危及生命的遗传性疾病，影响肺部和消化系统，在全世界影响超过75000人。其症状表现是肺部黏液增厚并引发炎症，尤其是在气道内，导致肺部慢性感染且呼吸能力逐渐恶化。囊性纤维化是由CFTR（囊性纤维跨膜转导调节子）基因突变引起的，CFTR基因是一种离子通道，当它的功能产生障碍时，会导致肺部粘液增厚。目前，该疾病没有有效的治愈方法，易导致患者过早死亡，患者平均存活年龄39岁。
TL-101是一种雾化的重组AAV（腺相关病毒Adeno-associated virus）药物，可通过单剂量或多剂量治疗囊性纤维化的肺部症状。TL-101目前处于临床前开发阶段，其目标是在2020年启动临床试验。TL-102则是一种雾化的慢病毒候选药物，具有治疗囊性纤维化肺部症状的潜力。这两个候选药物都是世界一流学术专家数十年研究的成果，他们的创新突破了历史障碍，在患病的肺部实现了有意义的疗效。
“基因疗法为所有囊性纤维化患者提供了巨大的治疗可能性，包括那些无可用治疗方案的患者。”Talee Bio首席执行官Joan Lau评论道，“我们很荣幸与CF Foundation合作，加快这两种基因治疗候选药物的开发，以改善每位囊性纤维化患者的健康状况并延长他们的寿命。”
Talee Bio是一家致力于开发囊性纤维化基因治疗药物的生物制药公司。该公司正在开发两种囊性纤维化基因疗法候选药物来治疗所有囊性纤维化患者：TL-101，一种基于重组AAV的基因疗法，以及TL-102，一种慢病毒基因疗法。Talee Bio由来自University of Iowa、Children 's Hospital of Philadelphia和Militia Hill Ventures的世界级学术研究人员创立。
CF Foundation的宗旨是通过资助研究和开发囊性纤维化药物的企业来寻求更多治疗囊性纤维化的方法，从而促进个体化治疗以及确保患者获得高质量的专业护理，为患者提供更多的生存机会。
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