Ayala pharmaceuticals美股上市收涨！罕见病适应症推动产品加速审批

动脉网获悉，美国时间5月8日，Ayala pharmaceuticals在纳斯达克上市。本次上市Ayala发行价为15美元，位于发行价格区间的中位，共计发行333.3万股。

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今日开盘，Ayala开盘价为15.66美元，随后迅速上涨又逐步回落，最终股价停留在15.03美元。

Ayala是一家致力于罕见病和肿瘤中治疗的小分子药物研发企业，其研发重点在于围绕着Notch信号通路的相关研究。Notch信号通路与生物体的发育过程密切相关，其异常激活被发现与多种实体瘤和血液学癌症有关，并且经常与侵袭性更强的癌症相关联。

Ayala的主创团队主要来自产业界。创始人兼CEO Roni Mamluk曾在另一家罕见病药物研发企业Chiasma担任CEO。CMO（首席医疗官）Gary Gordon则曾在雅培和艾伯维担任肿瘤学发展副总裁。

Ayala对在Notch信号通路上的专业性主要来自于其科学顾问Jon Aster。Jon Aster是哈佛医学院的病理学教授兼血液病理学主任，已经对Notch信号通路进行了超过20年的研究，曾构建出第一批Notch白血病小鼠模型。

成立至今Ayala已经完成了总计4700万美元的融资总额，其中2019年5月完成的B轮融资由制药巨头诺华领投。

目前Ayala在研的两款主要产品，AL101和AL102都来自BMS（百时美施贵宝）的授权。Ayala在2017年从从BMS手中获得了这两款药品的全球独家许可协议，临床开发到上市的里程碑总额达到1.42亿美元。除此之外还有额外的里程碑费用和销售分成。

AL101是Ayala的主力产品，Ayala正在着力推进其在腺样囊性癌（ACC）上的临床研究。ACC是一种非常罕见的肿瘤类型，只占唾液腺恶性肿瘤的24%。因此虽然AL101已经进入Ⅱ期临床阶段，Ayala在临床试验上的开销还并不算高，2019年AL101在ACC上的研发投入只有约1150万美元。

Ayala这样的战略意图其实非常明显，希望通过罕见病适应症先将AL101快速推进到产品上市，然后再进行进一步的适应症扩增。在ACC之后紧随其后的就是三阴性乳腺癌（TNBC）。如果AL101可以最终获批用于三阴性乳腺癌，那么其市场空间就非常可观了。针对TNBC的研究也已经进入了临床试验阶段。

AL102目前进展相对较慢，目前主要在胶质瘤方向上发展。2018年底，在投资Ayala之前，诺华还从Ayala获得了AL102在多发性骨髓瘤适应症上的授权。

由于主要在罕见病领域发展，Ayala的整体营收开支并不算大，2019年营收开支一共只有约1442万美元。但是随着两款产品临床试验的推进，研发费用可能会迅速上涨。

Ayala本次上市实际获得金额约4400万美元（按发行中位价格15美元计），几乎都将用于其产品适应症的Ⅱ期临床试验。其中AL101的三项Ⅱ期临床试验是资金消耗的重点。