明星引路的2016,回顾这一年海外医疗领域15位影响力人物

作者:刘露诗 2016-12-31 08:00

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2016年仅剩1%,回首这医疗界的精彩一年,全球生物科学、移动医疗的各界合作和进展越演越烈,从世界瞩目的医学科研计划,到大火的下一代基因检测及基因编辑、细胞测序和机制、干细胞应用,再到以大数据、人工智能推动医疗试验和实践等,都有数不清的从业者在推动,为全人类带来更好的医疗解决方案。


动脉网(微信:vcbeat)整理了过去一年的政治动态、医学成果、企业医疗创新,并参考了福布斯、时代等权威媒体的2016年榜单以及《科学》、《自然》等权威学术期刊的年度人物事件评选,从这些过去一年对全球医疗界有突出贡献者中,精选了15个产生较大影响力的各界人士,看看他们如何引领医疗风向。

政界



巴拉克·奥巴马


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对于美国国内,这位即将离任的总统一直以极大的魄力推行着面向大众医疗现状的平价医疗法案;对于世界医疗的未来,奥巴马还为全世界带来了面向医疗未来的《21世纪治愈法案》。


12月13日,奥巴马在任期最后阶段完成了此法案的签署。一方面,FDA对药品和医疗器械的审批和授权将被加速;另一方面,基础医疗研究得到强调,将向精准医疗计划、癌症登月计划(Cancer Moonshot)、阿尔茨海默病研究等研究投入约63亿美元资金。


乔·拜登(Joe Biden)


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2016年1月12日,奥巴马在任的最后一次国情咨文中宣布了“癌症登月计划”,由美国副总统拜登主导。


拜登的长子博·拜登2015年5月因脑癌去世,年仅46岁。丧子之痛让拜登放弃了2016的总统竞选,在剩余的副总统任期中全力推动抗癌事业。


“登月小组”提出了未来5年的战略目标:一是“催化新科学突破”,包括NCI(美国国家癌症研究所)一个蓝带小组今年9月提出的10个癌症领域的若干项目;二是“释放数据的力量”,即去年启动的NCI基因组数据共享项目,将许多癌症患者的研究数据纳入数据库并进行归类描述;三是促进临床试验的开展以带给患者新的疗法,例如通过NCI的抗癌试验数据库来增强患者与临床实验的匹配性。


唐纳德·特朗普(Donald Trump)


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这位新晋总统在美国医疗上非常有自我主张。撤销政府医保补贴并用减税来弥补、提倡保险跨州和放开处方药进口、推进价格透明,都是这位作风激进的“商人型领导”对美国的医疗新策略。


虽然特朗普的医疗改革主张引起的争议从来就没有少过,有人担心在特朗普上台之后会减少医疗科研的经费,影响到美国乃至全球的生命科学进展。但新总统政府无疑正在仔细谋划新招,未来几年的全球医学研究界也将在他的影响下产生一定的变化。


医疗学术界



Jennifer Doudna


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被尊称为“基因编辑女神”,Howard Hughes医学研究所的研究员Jennifer Doudna是CRISPR界的著名先驱。她与Emmanuelle Charpentier等人从2012年之前就开启了此项技术的开创性基础研究,也正是这些研究引起了学界对CRISPR技术的广泛关注。


2012年8月,Doudna和Charpentier领导的研究小组在《Science》杂志发表论文,首次解释了CRISPR/Cas9系统变身基因编辑工具的可能性。CRISPR存在于某些细菌基因组中,能表达与入侵病毒基因相匹配的小分子RNA,这种RNA可结合病毒基因组来表达CRISPR相关酶——Cas,达到切割病毒DNA、阻止病毒侵害的目的。因此,它也能用于靶向切除某些DNA片段。


2016年,Doudna带领的研究小组在Cell、Nature、Science、Nature Biotechnology 、Nature Methods等杂志上发表了二十几遍论文。目前她和团队仍然在进行基础科学研究,并且正把CRISPR Cas9工具用于免疫疗法,以治疗基因缺陷疾病。同时,她还呼吁学界肩负起基因编辑技术应用的责任,小心使用影响人类进化的技术、捍卫科学伦理。


张峰(Feng Zhang)


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张峰是博德研究所 (Broad Institute of MIT and Harvard)核心成员。2013年发表的用CRISPR-Cas9系统编辑哺乳动物基因组的论文,让他一举成为全球CRISPR技术领域的明星,也让他卷入了与CRISPR先锋Jennifer Doudna的专利之争。目前的普遍认识是,CRISPR编辑哺乳动物基因组的概念是Doudna等首先提出,而张峰则首次证实了CRISPR在真核细胞中能起作用。


今年4月,张峰和东京大学Osamu Nureki教授共同在《Cell》杂志上发表论文,揭示出了Cpf1/向导RNA/靶DNA复合物的晶体结构;今年6月,他又和美国国立健康研究院(NIH)的Eugene V. Koonin合作发表了利用基因编辑技术编辑细菌蛋白的研究。


2016年,张峰获得了人类基因组组织(HUGO)陈氏创新研究者奖、加拿大盖尔德纳国际奖、唐奖(Tang Prize)等。


大隅良典(Yoshinori Ohsumi)


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2016年10月,日本科学家大隅良典获得2016年诺贝尔生理学或医学奖,表彰他对细胞自噬机制的发现和阐释。


“自噬” 是一种细胞内新陈代谢的过程。所有生物体细胞都会通过自噬来消灭胞内的有害物质,维持自身健康。而对于人体,细胞自噬机制的健全程度已被证明与某些难解疾病存在关联,如II形糖尿病。癌症、神经退行性疾病等也有望通过干预细胞自噬来找到治疗方法。


从1992年开始,大隅教授就开始利用酵母这种实验模型来进行自噬机制的研究,它与人体细胞相似而又相对简单,大大降低了自噬机制的研究难度。自噬现象发现于几十年前,不过其基因机制一直不甚了然。正是大隅良典的坚持,为自噬机制在病理和医疗领域的应用开辟了新天地。


张进(John J Zhang)


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今年9月,全世界首个“三亲”婴儿出生,把纽约新希望医学中心的张进博士推向风口浪尖。


此案例中,妻子的线粒体携带了亚急性坏死性脑病基因,胎儿无法正常发育。而用健康捐献者的除核卵细胞、妻子的细胞核和丈夫的精子结合形成的受精卵,避免了存在于细胞质中的线粒体缺陷,从而孕育出健康的胎儿。孩子的大部分遗传物质都是来自于这对夫妻的细胞核,只有小部分来自捐献者的细胞质。


张进团队的高超技术解决了线粒体遗传缺陷者的生育难题,但伦理和法律问题的质疑也层出不穷。最受诟病的是,团队在全球第一个国家(英国)批准线粒体移植疗法合法化之前就大胆开始了此项试验,但张进表示只有实践才能检验安全性,从而推动有利人类的生命科学进展。


Douglas Melton


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国际胰岛素市场每年已超过300亿美元。目前普遍的胰岛素注射治疗不仅不方便,还会影响寿命,亟待有一种方法能从根源上治疗胰岛素不足。而经过15年研究,2014年Douglas Melton发表了用胚胎干细胞转化为胰岛β细胞的Semma疗法研究,为糖尿病带来了“自然治疗”的希望。


今年,Melton团队成功证明,将干细胞转化的人类胰岛β细胞移植至小鼠模型,可在长达6个月的时间内控制小鼠体内的血糖水平。Melton在干细胞治疗糖尿病领域上的孜孜追求,也让他获得了2016年山中伸弥干细胞奖。


Melton为研究此疗法专门创办了Semma Therapeutics公司,在过去两年中获得了数家风投公司、加州干细胞公司总共近5000万美元的投资,并与诺华、美敦力达成了战略合作关系。


Kelly Gardner


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不同细胞的异质性,越来越引起研究人员的兴趣,单细胞测序、成像正成为新热点,Kelly Gardner就是此领域的一位研究人员和CEO。她之前所在的加州大学伯克利分校Amy Herr实验室开发了单细胞蛋白质印迹法技术,并通过Zephyrus Biosciences公司实现了商业化。

 

测量细胞蛋白质水平能在疾病诊疗中起到重要作用,但由于现在没有蛋白质扩增的技术,样品量很少,而Gardner手上的单细胞蛋白质检测技术能解决这个问题。创业两年后Zephyrus被Bio-Techne收购,后推出了世界首款单细胞蛋白质印迹法技术平台——Milo,被《科学家》杂志评为2016年生命科学领域十大创新产品。


Gardner的思路是直接面向实验室商用的需求,把科研和商业结合,实现了生物技术产品的敏捷开发。她表示如果找到合适的技术突破口,将继续寻找更多创业机会。


Stephen Quake


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解开细胞内部的运作机制,意味着解开不少疾病的根源。9月,马克·扎克伯格宣布向Biohub生物中心投资6亿美元,由单细胞基因组学博士Stephen Quake担任联席总裁,将创建第一个庞大的人类“细胞图谱(The Cell Atlas)”,逐个理清人体中上万种细胞类型。


Quake博士在单细胞研究技术上最值得一提的是,他参与研发了用于分析细胞的微流体设备,可以通过微液滴捕捉单个细胞,为研究奠定了基础。他们还将用到大热的CRISPR技术,研究特定基因的打开或关闭是否影响细胞的基本功能,以及细胞的蛋白质动力学等。


同时,Quake博士还是英国桑格研究所领导的国际人类细胞图谱联盟(International Human Cell Atlas Consortium)的重要成员之一,正在制定“绘图”策略。Quake认为,2017年对细胞图谱项目来说将是伟大的一年。


企业界领导者



Divya Nag


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带领苹果进军医疗的重要领袖,即ResearchKit和HealthKit的负责人,是一位今年25岁的年轻女孩Divya Nag。Nag具备产品管理及FDA审核的经验,之前的生物科学创业经历也让她与医疗保健巨头有过不少合作关系,这些都能帮助苹果向专业的医疗设备、应用平台、医疗产品方向转型。


Nag之前成功创办了研究将皮肤细胞转化为心脏干细胞的Stem Cell Theranostics公司,估计在10年内获得FDA的批准,让干细胞治疗心脏病成为现实。不仅如此,她还创办了非营利医学创新加速器StartX Me,通过该项目让超过35家医疗技术公司成功制定战略路线并获得FDA批准,为斯坦福医院、MD Anderson医院与飞行员之间的合作筹款超100亿美金等。


Deborah DiSanzo


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2014年Deborah DiSanzo因业绩不佳而卸任飞利浦医疗保健部门副总裁和CEO,而当她在2015年开始担任IBM沃森健康总经理后,开启了科技医疗的新征程。


而今年,DiSanzo在IBM沃森健康推动的事情越发的多:与美敦力合作开发糖尿病监控APP;与苹果、博士伦合作白内障手术APP;收购医疗健康数据分析公司Truven Health Analytics;与辉瑞合作用于帕金森症研究的传感器系统;推出研究巴西寨卡病毒的OpenZika项目;与哈佛和MIT合作研究癌症抗药性等等。合作之广,充分表现了DiSanzo的一大信念——借助IBM的大数据技术,以及公司网络的影响力来改变医疗界。


IBM董事长、CEO Ginni Rometty称她为IBM的变革驱动力。DiSanzo还参与了几个女性领导力组织,为医疗领域拥有优秀技术的女性企业家提供支持。


Jay Flatley


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Jay Flatley是当之无愧的商业化基因检测领头人。他带领的Illumina公司价值超过200亿美金,其超级计算机处理过的DNA信息占了至今所有检测信息的90%。同时,Illumina还极大地推动了基因测定的费用,从 2001年的1亿美元降低到如今的1000美元,《自然》杂志甚至评论“它不仅仅超过了摩尔定律,而且让曾经疯狂的预言家们管住了嘴巴”。


不仅如此,他最新推出的Helix和Grail两家Illumina子公司也指明了基因的新方向——基因应用商店、液体活检筛查癌症。


而在掌管Illumina公司17年、让它成为基因领域实至名归的“幕后主宰”后,Flatley在今年夏天也功成身退,宣布卸任CEO,但仍将以执行主席身份活跃在基因企业界。


今年4月,Flatley被福布斯评为全球30位市场变革者之一。


Anne Wojcicki


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Anne Wojcicki是个人基因组时代的先行者。她作为个人基因检测公司23andMe的掌舵人,凭着“拨开医学的迷雾,让所有人感觉到‘我的健康我掌握’”的愿望,把低至数百美元的基因检测服务带入寻常百姓家。


2013年,23andMe因为基因健康指导业务没有相关标准而被FDA叫停;2015年,终于获准向用户提供致病基因信息的服务;今年,公司选择放弃下一代测序技术(NGS),走向消费者数据积累、寻求数据变现的道路。Wojcicki带领公司走过一次又一次的危机与转变,现在的23andMe已成为硅谷一大闪耀的基因“独角兽”。


此外,她还联合创办了科学界第一巨奖“科学突破奖(Breakthrough Prize)”,为科学家提供自我展示的舞台和更大的机会。


Mustafa Suleyman


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谷歌DeepMind今年2月成立DeepMind Health,宣布正式涉足医疗。而联合创始人、DeepMind Health部门负责人Mustafa Suleyman将成为带领人工智能颠覆医疗的一大领军人物。


谷歌DeepMind正在研究的,是利用人工智能支持的软件,帮助临床医生更加准确地判断出疾病的早期症状;并将用到区块链的技术来解决医疗隐私的问题。现在公司正与英国国民保健服务(NHS)展开合作,从一线了解患者和医生的需求。现在DeepMind已开发了Streams和Hark两款医疗APP,分别用于NHS合作项目中的急性肾功能衰竭治疗和医务人员工作记录。另外,公司还从7月开始与NHS合作AI筛查眼病的项目。


Suleyman表示,他们将用人工智能和信息安全技术来改变医疗行业中老旧的做法,让整个体系在更开放的同时还能更安全。

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