专精于心血管大病种,这家企业如何在垂直市场走出差异化创新之路?

作者:仇晨晨 2022-08-29 10:00

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经过临床真实数据的不断验证,类器官技术在揭示疾病发展机制及进程、药物筛选/发现等方面的应用越发成熟,临床使用场景范围覆盖逐渐扩大。


2014年成立的TARA Biosystems一直都在心脏类器官的垂直领域探索。


专注于转化型心脏组织模型,其核心业务是通过3D类器官技术在来评估心血管疾病类型药物安全性、功效终点与心脏疾病研究。服务对象聚焦对解决心脏类疾病药物研发有迫切需求的药企制造商,其客户群体不乏葛兰素史克与安进这类全球制药巨头。


培养高仿真人类“心脏”,挑战心血管药物开发难题


相比于肾、肝、肺、肠、脑类器来说,全球研究生产心脏类器官领域的企业鲜有,主要原因在于人体心脏结构的复杂性以及血管化研究没有取得深层进展;其次,心脏疾病的发展与不断变动的外界环境有着密切的关系,这些因素的叠加导致全球心脏疾病类药物开发频频遇阻。但3D类器官技术通过完整展现人体心脏器官的表型及其体外的可操作性的优势,为心脏病建模、药物发现、药物心脏毒性测试和临床应用提供了当下最适宜的解决方案。


如何弥合全球心脏病类器官的缺口,目光敏捷的TARA Biosystems最先盯上了这一领域。


TARA Biosystems 专精于大病种——心血管的解决方案,可以为药企、CRO及科研机构等生物医药中下游提供高度专业化的服务,从而解决一个长期困扰人类的、非常现实的问题——心血管疾病药物研发。


TARA Biosystems的明星创始人共有两位,其中毕业于约翰霍普金斯大学的创始人Misti Ushio 博士拥有超过20年的工作经验,职业生涯横跨生物制药与生命科学。此前,她曾担任过Harris & Harris Group 的首席战略官和董事总经理,主要负责与生命科学公司的合作并投资,推动生命科学研究型公司的商业化落地。在她职业生涯的早期,曾在默克公司负责开发疫苗和生物制剂产品,在哥伦比亚大学负责管理科学与工程产品的知识产权。


Graziano 博士是TARA Biosystems的合伙人,在生物技术和制药发现与开发方面拥有30 多年的经验。目前负责公司的医学及技术发展。他在职业生涯起步于默克的研究实验室,核心工作聚焦在心脏代谢和神经科学领域发起和领导药物发现项目。在默克之后,他加入了先灵葆雅担任执行董事和心脏代谢药物发现负责人。在加入 TARA Biosystems 之前,Graziano 博士是 MyoKardia的研究生物学副总裁,致力于治疗严重和罕见的心血管疾病,作为当时MyoKardia 执行委员会的成员,他领导了公司开发新型检测和平台的工作,以促进心力衰竭疗法的发现和开发。


Misti Ushio 博士的商业化管理能力与Graziano 博士的心血管疾病技术优势让他们在类器官这个赛道具备了核心竞争力,并成功地在一个非常“难啃”的垂直类市场走出了差异化的创新之路。


在美国,心脏病每年导致四分之一的美国人死亡并需花费2000亿美元的治疗总成本,给美国的家庭经济及医保支付带来沉重负担。 放眼全球市场,心脏病的发病率也在不断增加,低收入和中等收入的国家超过四分之三的死亡与心血管疾病(包括心力衰竭、心肌病和一系列血管疾病)直接相关。庞大的心血管疾病问题并没有得到解决,现存的解决手段更多基于高胆固醇与高血压病症,细致入微地研究心脏疾病发病机制及药物开发还未被催活。而对于患者来说,心脏病包含的一系列常见或罕见疾病,包括心脏病发作、心脏衰竭、心律失常、猝死、心肌病等疾病缺乏有效的治疗药物。 


TARA Biosystems结合医疗科学、三维组织工程及干细胞三个突破性技术方向研发出心肌细胞组织模型Cardiotype和分析平台BiowireTM,将人类iPSC心肌细胞放入系统,进而将这些细胞转化为心脏组织,可以像真实的心脏一样跳动,且和人类心脏具有相似的功能。


BiowireTM II平台通过仿生电和机械刺激Cardiotype心脏模型组织来准确地模拟人体心脏的复杂运动,以更好地进行心脏药物发现和心脏药物临床研发。此外,Biowire™ II 平台的设计独特地结合了弹性传感元件,工程组织悬挂在弹性传感元件上,可以无损测量心脏组织在收缩时施加力,并评估与心脏相关的药物化合物的安全性及有效性。



技术进入深入演进期,今年4月被收购


TARA Biosystems经历过3轮融资,共筹集2130 万美元。2020年获得来自美国VC机构OMX公司投资1000万美元单笔最高投资,用以扩大TARA Biosystems心脏病药物发现和开发能力。


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随后,TARA Biosystems便进入深入的技术演进周期,其与安进公司合作研究心脏组织的收缩性评估进展成功发表至《药理学和毒理学方法》杂志,明确验证了TARA Biosystems的体外人类心脏模型收缩反应与在人体中观察到的反应一致,为在研药物改善心脏收缩力提供了可靠临床数据。


TARA的商业化路径主要是以类器官上游服务商的身份为中下游药企及科研机构提供心血管疾病药物的研发、探究及临床试验,满足不同心脏药物的开发需求,为药物研究找到至关重要的突破点,TARA 的盈利模式还是以设备销售和测试服务为主。


目前,TARA Biosystems已为超30家制药企业与生物技术公司提供服务。葛兰素史克的研究人员曾与 TARA 合作,选择了一组在心脏中具有已知功效和毒性特征的临床相关药物,用于在TARA的BiowireTM II平台中进行分析,并用TARA的 Cardiotype™ 心脏模型组织来测定药物研发、临床前药物筛选的方法。 


知名生物科技公司VantAI 和 TARA Biosystems 也开展了一项利用 TARA的体外人体生物学模型和 VantAI 的计算药物发现能力来识别和开发抗心脏病的新疗法。


随着全球类器官产业链的不断完善,与TARA Biosystems处于同一赛道上的其他玩家Hans clevers、xills、Emulate相继拓展生态化布局。幸运的是,今年4月5日,TARA Biosystems也在激烈的市场竞争中成功找到自己的归宿,被Valo Health收购。


Valo是一家完全整合的小分子药物发现和开发公司,包括靶点、分子发现和临床开发等,其核心产品Opal Computational Platform(Opal)平台不仅可以预测可用作新药物的分子,而且还能预测这些药物是如何影响患者身体的。此次收购正是建立在 Valo 致力于寻找新的心血管疾病治疗方法的基础上,收购TARA之后,Valo Health创建了全球首个3D类器官心脏模型与人工智能驱动的药物开发平台,也是其在全球领域内心血管药物开发走出的重要一步


类器官研究前景巨大。器官高度仿真的疾病模型有望继续在精准医疗、再生医学等领域取得新的进展。专注于心脏疾病领域头部的TARA Biosystems未来商业化前景,值得被持续关注。


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