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生物科技最大融资额!BlueRock Therapeutics获投2.25亿美元,开发诱导性多能干细胞疗法

高道龙 2016-12-13 15:35

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12月12日,致力于开发诱导性多能干细胞(iPSCs)疗法的BlueRock Therapeutics获投2.25亿美元,这种体量的融资,实数罕见!此轮融资由拜耳和Versant Ventures共同出资,可见他们对于这种干细胞技术治愈疾病的潜力,抱有极大的信心。目前,BlueRock的主要目标是对患有心肌梗塞或是慢性心脏衰竭的患者进行治疗,帮助他们再生心肌细胞。2.25亿美元投资,足够BlueRock四年内的研发经费。Versant Ventures公司透露,BlueRock的临床试验将会在2018年开始。

 

技术:下一代再生医药公司


BlueRock Therapeutics被称为“下一代再生医药公司”,其厉害之处在于获得了山中伸弥教授独家专利——诱导性多能干细胞(iPSCs)技术。它最初是日本科学家山中伸弥(Shinya Yamanaka)于2006年利用病毒载体将四个转录因子(Oct4, Sox2, Klf4 和c-Myc)的组合转入分化的体细胞中,使其重编程而得到的类似胚胎干细胞和胚胎APSC多能细胞的一种细胞类型。山中教授因为它在2012年获得了诺贝尔生理学和医学奖。


随后,世界各地不同科学家陆续发现其它方法同样也可以制造这种细胞。2016年3月10日,由日本大阪大学眼科学教授西田幸二等人组成的科研小组在世界上首次成功利用人工诱导多功能干细胞(iPS细胞)一并培育出部分角膜、晶体和视网膜等眼睛主要部位的细胞。该成果被发表在本月9日的英国科学杂志《自然》电子版上。在今年,世界顶级期刊《自然》和《细胞》还分别撰文纪念了iPSCs技术发明的第一个10年。


与卵原干细胞等技术不同,这项改变世界的伟大技术直接用一个人的皮肤细胞、血细胞或者其他细胞进行重新编码,将它们转化为iPSCs,进而分化为干细胞、神经细胞或是其他任何需要再生的细胞。不仅可以规避免疫排斥的风险,还能避免伦理方面的争议。

 

临床:帮助黄斑病患者重见光明

 

iPSCs技术在疾病治疗方面的潜力如何?2008年,哈佛大学George Daley实验室利用诱导细胞重新编程技术把采自10种不同遗传病患者病人的皮肤细胞转变为iPS,这些细胞将会在建产疾病模型、药物筛选等方面发挥重要作用。


2009年,中国科学家于2008年11月利用iPS干细胞培育出小鼠。中国科学院动物研究所周琪研究员和上海交通大学医学院曾凡一研究员领导的研究组合作完成的工作表明,利用iPS干细胞能够得到成活的具有繁殖能力的小鼠,从而在世界上第一次证明了iPS干细胞与胚胎干细胞具有相似的多能性。研究表明iPS干细胞或许同胚胎干细胞一样可以作为治疗各种疾病的潜在来源。


而临床级别的试验,10年的时间里, iPSCs仅在2014年在日本进行了一例,并帮助接受治疗的黄斑病患者成功地重见了光明,但是由于两个微小的基因突变,实验在2015年还是不幸被叫停了。

 

团队:技术大牛

 

这个项目由团队的两位创始人负责,一位是Gordon Keller博士,他是干细胞领域领军人物;另一位是Michael A. Laflamme博士,是心脏细胞治疗界的先驱。另外,他们还邀请到了纪念斯隆-凯特琳癌症中心(MemorialSloan-Kettering Cancer Center)的Lorenz Studer博士做他们的科学联合创始人。


Studer博士也是一位大牛,他是2015年“麦克阿瑟天才奖”的得主,他曾经在《自然》杂志上发表文章,利用诱导性多能干细胞分化出了可以产生多巴胺的神经元,治好了患帕金森病的小鼠,这个研究的另一位通讯作者 Viviane Tabar医生也是 BlueRock的科学联合创始人。


研发工作将在多伦多、纽约和波士顿进行。他们还和波士顿的CCRM公司开展合作,CCRM在对再生医学技术的开发和商业化上都有丰富的经验,对 BlueRock的研发工作和未来的市场化都会有很大的帮助。在美国,加拿大,和日本,BlueRock都有广泛的合作关系。


拜耳生命科学中心(BLSC)的Axel Bouchon博士对于此次合作表示,“开展细胞领域的研究是拜耳的战略一部分,而iPSCs技术具有成功解决一些最富挑战性疾病的潜力,虽然离完全展开临床应用,还需要克服许多障碍。但是,我们选择了全球范围内最优秀的人才和资源,我相信我们能够达到治愈疾病的最终目标。”


注:文中如果涉及动脉网记者采访的数据,均由受访者提供并确认。如果您有资源对接,联系报道项目,寻求合作等需求请填写 需求表

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