动脉网（微信号：vcbeat）获悉，日前，法国新药研发公司Pharnext公布，其用于治疗腓骨肌萎缩症Ⅰ型的新药PXT3003 在美国FDAⅢ期临床试验中间分析结果正向，进展顺利。

2015年开始 ，PXT3003在全球进行为期15个月的多中心、随机、双盲、以安慰剂对照的III期临床试验。目前，已在欧洲、美国及加拿大的30个地点招募了323位轻度至中度的CMT1A患者。研究将于2018年年底完成，目前已按照计划完成了两项中间分析——盲性变异分析与无效分析。结果表明，实验可在不增加样本量的情况下继续按原计划进行。 

根据国务院办公厅印发的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，Pharnext公司研发的腓骨肌萎缩症Ⅰ型的新药PXT3003属于罕见病治疗药物类别，符合国内加速审评范畴，有助于启动国内外同步研发双报，且大中华区权益已整体授权于天士力。腓骨肌萎缩为罕见病，目前市场无有效治疗产品，全球其他企业类似研发项目均处于临床前期。

PXT3003 Ⅲ期临床实验进展顺利，既证明了天士力在创新药投资上良好的判断能力，也意味着公司搭建的“四位一体”研发模式及“产业+资本”双轮驱动的战略正在推动天士力产品管线不断丰富，持续提升公司核心竞争力。

Pharnext全称为Pharnext S.A，由Daniel Cohen于2007年创立。Daniel Cohen师从人类基因学鼻祖Jean Dausset，Jean Dausset因为在免疫学中的先驱贡献而获得了1980年的诺贝尔生理学和医学奖，Daniel Cohen本人在基因学上造诣也十分深厚，他是绘制人类基因物理图谱的第一人。

Pharnext公司的亮点在于，其核心技术是一套独有的融入了人工智能的新药发现模式：PLEOTHERAPY。该模式的主要特点是不从头开始研制化合物，而是通过充分发掘上市药品的药效，将这些药品以特殊的比例组合，利用它们的协同作用，得到全新的治疗药物。按照Pharnext预先的设想，此范式能够显著缩短研发的时间和资金消耗，并能够以更低花费得到更加安全、有效的药品。

传统药物研发范式和PLEOTHERAPY进行对比，图片来源：Pharnext官网

目前，Pharnext主要在研药品包括PXT864和PXT3003。前者主要治疗老年痴呆症，后者用于治疗腓骨肌萎缩症1A型（CMT1A）。腓骨肌萎缩症亦称为遗传性运动感觉神经病（HMSN），具有明显的遗传异质性，欧美发病率为1:3300~1:2500，CMT1A 发病率占 CMT 总数的 57%~37%，国内流行病学数据尚缺乏，这也意味着PXT3003是名副其实的“孤儿药”。

Pharnext独特的药物研发模式使其在产业内颇受欢迎，自成立以来，Pharnext先后三次获得2000万美元的投资，并于2016年7月在欧洲证券交易所上市。

天士力于2017年5月战略投资Pharnext 2000万欧元，并获得PXT3003药物在大中华地区全部权益（详见公司临2017-027《关于投资Pharnext公司并与其合作设立新药研发公司的公告》）。同时，双方在天津成立合营公司，还将利用天士力现有生物医药研发平台、天然植物药组分数据库、中国市场网络等多项优势，构建更多疾病生物网络模型用于组合药物开发，并推进作用机制清晰的现代中药研发。

值得注意的是，在Pharnext公司传来喜讯之前，天士力合作的另外一家法国制药公司——Transgene亦在新药临床实验上取得积极进展。

Transgene公司在美国肝病研究协会(American Association for the Study of Liver Diseases)年会上发布了该公司的乙型肝炎疫苗T101在治疗慢性乙型肝炎患者的临床1/1b期试验结果。试验数据表明T101具有耐受性良好，而且可以在乙肝病毒(hepatitis B virus, HBV)患者中诱导强烈的特异性免疫反应。

而此前，天士力和Transgene在2012年就已宣布在中国组建合营公司，用于Transgene旗下包括T101在内的四款新药在中国区的开发。

Transgene和Pharnext新药研发取得阶段性成果，也让天士力在创新药布局上的价值开始凸显。

近年来，天士力积极推动中药、生物药、化学药协同发展的大生物医药策略，构建创新药产业平台。“产业+资本”双轮驱动，“四位一体”研发机制是天士力布局生物药、化药领域的主要方式。

天士力近年陆续完成收购上海赛远生物科技、天境生物、组建天士力国际基因网络药物创新中心、创世杰生物制药公司等项目，完善了在肿瘤、心脑血管、代谢疾病等领域的创新药布局。

据天士力三季度报披露，天士力目前已实现中药、生物药、化药领域60余个药品的开发和管线布局，其中创新药超过20款。包括国家生物一类溶栓新药普佑克、PXT3003、安美木单抗、治疗性乙肝疫苗、仿制药吉非替尼等。

天士力创新药布局

天士力称，受益于加快临床急需药品医疗器械审评审批、接受境外临床试验数据、支持罕见病治疗药品医疗器械研发、促进药品创新和仿制药发展等审评新政，以上新药将加速在国内上市。

Transgene和Pharnext在研新药的有序推进，意味着天士力“四位一体”的研发模式已取得成效，借用外资公司的研发实力和天士力在国内的产品落地能力，这两款药品未来具有广阔的想象空间。

可以预见的是，在良好的政策条件、产业环境下，天士力凭借持续不断的研发投入和四位一体的创新研发机制，将为其持续成长和价值发现带来长效驱动力。