35届JP摩根健康产业大会前瞻:基因疗法、药物定价成两大关注热点

作者:高道龙 2017-01-09 16:17

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北京时间1月10日-1月13日,第35届JP摩根健康产业大会将在旧金山举行。对于制药公司来说,这将是非常繁忙的一周。成千上万的制药行业高管、投资者、银行家和分析师将聚集于此。


从上世纪80年代开始,仅有150个参与者的小型活动,发展成现在不管是大型制药公司,还是小型的生物技术公司宣布年度策略的地方。摩根健康产业大会成为很多公司与投资者达成收购或者其他交易的起点,当然对于投资者来说,也是把握新一年最新趋势的绝佳时机。

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JPM17在Twitter上影响力排行榜,不乏大制药企业和明星CEO


美国投行Cowen and Co.医疗投资银行业务总经理Jamie Streator说:“如果有一个地方可以展示自己,那就是这个地方。”不仅是收购,从政治环境到行业大事件,今年有哪些公司会成为关注焦点?会有哪些关键主题值得期待?动脉网(微信:vcbeat)将为你做最最前沿的梳理和展望。


基因治疗


2017年面临的最大问题之一是,什么将是最炙手可热的技术或疾病领域。MacDougall生物医学通讯公司的管理合伙人Doug MacDougall透露:“一般情况,讨论最热的话题会在未来掀起大浪。从制药公司的动向也可窥见一二,当他们看到一些很酷的技术时,会立刻想办法得到可开发它。”


然而,新的技术往往并不能对疾病治疗带来立竿见影的效果。有时,利用新技术的治疗并不起作用,而且会走很多弯路和尝试,才能弄清楚正确的机制。或者,到最后才发现新技术或治疗依然处于很早期的阶段。


去年,使用基因编辑技术CRISPR的公司,从新兴技术角度来看是行业大事。但即使以后的发展速度不放缓的话,在人类疾病上实现普遍应用,依然是比较远的事情。可以预见,今年大会的热点依然离不开细胞疗法和基因治疗。导致疾病的基因可以直接被敲除或关闭,2017年应该会产生一些好消息。


CAR-T细胞治疗技术,即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,其基本原理是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞。CAR-T技术因为对过去无药可救的晚期白血病治疗具有显著疗效,被国际社会公认是肿瘤治疗领域的革命。虽然发生过朱诺公司的CAR-T免疫细胞疗法JCAR015II期临床试验导致3名白血病患者死亡的事件,但是发展势头依然良好,Bluebird Bio正在开发针对疾病的基因和治疗方法,包括多发性骨髓瘤;两家公司(Novartis 和Kite Pharma)已经表示他们计划在2017年向FDA提交细胞疗法。


药物定价


一直以来,药价贵是美国社会最具争议、也是最敏感的话题之一。美国总统选举之后,投资者放心了。生物技术股在选举后一周就上涨了13.3%。现在的问题是,似乎目前还不清楚唐纳德·特朗普新一届政府,对药物定价的想法。


早在2016年12月,特朗普在接受时代杂志采访时说,“我要降低药品价格,我不喜欢药品价格的变化。生物技术指数当天下降约3%的消息,但后来反弹。” 在药品价格方面,特朗普建议,废除药品流通环节的障碍,以降低药品价格。但是现在面临的难题是,些制药巨头联手抬高药价。全球生物科技行业巨擘百健艾迪(Biogen Idec)对于治疗多发性硬化症(一种中枢神经系统疾病)的三种药品分别提价8%;阿索尔达公司(Acorda Therapeutics)也将旗下治疗硬化症的缓释片Ampyra提价9.5%;梯瓦制药(Teva Pharmaceutical)紧随其后,将多发性硬化症药物Copaxone提价8%


虽然特朗普在Twitter上呼吁,但是否有关于药物价格上涨立法,依然不得而知,目前,特朗普政府陆续公布的新政措施中,尚未提到药价过高的问题。如果更多的公司开始考虑替代常规的价格上涨,或者如果更多的公司承诺将价格上限提高到低于10%,如Novo Nordisk和Allergan,也将是有趣的事情。


并购


2016年发生的兼并和收购,与过去几年相比有所放缓。彭博社报告称,2016年发生的并购价值为910亿美元,低于前一年的1180亿美元。但是制药商之间的交易并不总是依据整个公司的销售情况。更常见的情况是,特别是随着大批量购买的势头消失,公司合作开发或商业化一种有前景的药物。


MacDougall说:“从在过去15年、20年的会议主题演变看出,更能看出是一个商业化发展趋势,而不仅仅是一个投资会议。”Tonix制药公司的CEO Seth Lederman说,他正在开发一种用于PTSD的药物,他正在前往旧金山,希望找到一个合作伙伴,帮助他们实现商业化,该药物正在进行第三阶段试验,而不是直接收购公司,虽然这样的交易可能会导致销售期推迟。基本上,理想的情况是,商业伙伴,比如制药公司最终成为以较低成本,获得较小的生物技术公司。


药物制造商


对于药物制造商来说,2016年是比较惨淡的一年,只有22种新药获得FDA批准,而2015年是45种。大药厂开发新药的记录越来越差。


根据德勤(Deloitte)上个月发布的一份报告,大型制药公司的研究和开发回报正在下降,从2010年的10.1%下降到2016年3.7%。然而,解决办法可能不是通过并购获得更大的收益,正如德勤发现,较大的公司与研发投资的回报率呈负相关。


与处于发展阶段公司建立正确的合作伙伴关系,对于改变制药公司的业绩记录至关重要。 但我们非常感兴趣的是,了解制药公司如何从依赖大订单和常规价格上涨,转型到依靠对潜在的未知领域开创新的治疗方法。


上市


2016年对于生物技术IPO来说是相对安静的一年,部分原因是生物技术行业整体下跌了21.47%,而去年标准普尔500指数上涨了10.78%。


2017年的癌症药物制造商Jounce Therapeutics的IPO非常有希望,2016年7月份才宣布与Celgene达成主要战略性合作协议,研发新一代肿瘤免疫疗法。硅谷银行(Silicon Valley Bank,简称SVB)正在预测在2017年,将有28-32个生物制药企业的IPO交易,前景明朗。特别是SVB指出,医疗器械IPO数量将在2017年翻番(2016年只有3起)。


大公司动态前瞻


Celgene:投资者将关注该公司在抗癌药物Revlimid之外如何扩展炎症与免疫学领域业务,从而达到业务多元化的目的。Ozanimod治疗多发性硬化症(Multiple Sclerosis)的关键性临床3期试验结果将在今年公布。

Gilead Sciences: 聘用前诺华(Novartis) 高管Alessandro Riva博士来领导该公司的血液学/癌症部门意味着吉立亚科学可能在今年会有重要收购举措。

Biogen:该公司新的CEO Michael Vounatsos先生在治疗脊髓型肌肉萎缩(Spinal Muscular Atrophy) 的新药Spinraza获得FDA批准后将有什么新的举措?

Vertex Pharma: 该公司治疗囊性纤维化 (Cystic Fibrosis) 的药物Orkambi最初的市场推广过程并不顺利。今年,“TheStreet”预计Vertex公司将显示自己的执行能力。

Biomarin Pharma: 该公司将汇报治疗A型血友病 (Hemophilia A) 的基因疗法。BMN270的最新数据。

Editas: 该公司第一例运用CRISPR技术研发的药物LAC10即将进入临床试验。投资者期待了解这一药物进入临床试验的时间表。

Regeneron Pharma: 2017年该公司三种药物获得FDA批准。它们在上市后的表现将受到投资者的关注。这三种药物是治疗类风湿性关节炎的sarilumab, 治疗湿疹的dupilumab和治疗高胆固醇的alirocumab。

Seattle Genetics: 2017年将是该公司的Adcetris能否成为重磅药物的关键一年。检验Adcetris作为一线疗法治疗晚期霍奇金淋巴瘤(Hodgkin Lymphoma)的临床3期试验可能在今年汇报结果。

Ariad Pharma: 该公司治疗非小细胞肺癌的在研新药brigatinib有望获得FDA批准。

Kite Pharma: 2017年对这一开发CAR-T细胞技术的生物技术公司来说非常重要。该公司将公布治疗侵袭性非霍奇金淋巴瘤(Aggressive Non-Hodgkin Lymphoma)的KTE-C19疗法的6个月长期疗效数据。随之而来的是递交生物制品许可申请(Biologic License Application), 以及FDA 的批准决定。


文中资料来自于businessinsider、jpmorgan.com、thestreet.com等。后期大会观点和趋势解读,动脉网将持续关注。

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