动脉网知识库

V币充值

微信扫码进入充值页

充值完成后刷新本页查看余额

成为会员

微信扫描二维码购买会员

登录动脉网

医药创新那些事——CAR-T疗法,从希望到展望

周梦亚 2017-11-16 09:33

2017年,CAR-T疗法绝对是生物技术领域最热的词汇。随着诺华和KITE的CAR-T疗法相继获得FDA批准上市,CAR-T正式进入临床商业阶段,相信CAR-T疗法未来将在癌症治疗当中扮演重要的角色。

 

在华兴资本今年的医疗与生命科技领袖峰会上,CAR-T疗法毫无意外的成为了讨论热点。以下为动脉网带来的整理报道。

 

嘉宾介绍


蔡大庆 (主持人)| 君联资本董事总经理

李怡平 | 药明巨诺联合创始人兼首席执行官

李宗海 | 科济生物董事长兼首席执行官

刘    诚 | 优瑞科创始人兼总裁

赵    群 | 元禾原点合伙人

 

一、行业趋势如何 


CAR-T1.png


嘉宾观点整合


中国有很多公司在做CAR-T,CD19是非常受推崇的靶点。深入理解这个领域,其实有两点需要特别关注。

 

其一,除了靶点选择外,CAR-T的工艺是决定产品疗效、安全性的一个重要条件;其二,质量控制。

 

CAR-T治疗过程中,质量控制是最难的。由于病人所处的疾病阶段不同,粒细胞之间的状态存在差异。基于不同状态的粒细胞,要生产出基本一致的产品,生产工艺上面临巨大挑战。

 

不管是大公司还是小公司,如果在工艺上、质量控制上下两功夫,产品成功的可能性会更大一点。

 

政策上,CFDA的改革力度非常大。去年年底,CFDA发布了一个针对细胞治疗的指导指南征求意见稿;今年,CFDA又发布的《关于政协十二届全国委员会第五次会议第2555号(医疗体育类429号)提案答复的函》中提到:CFDA组织相关技术部门和专家起草的《细胞制品研究与评价技术指导原则》预计可在2017年年内正式发布执行。

 

如果顺利,从年底开始所有在中国的CAR-T企业就有了一个申报标准。

 

在质量控制上,不管是诺华还是KITE,又或者其他领先的企业和科研院校,尽管各家在CAR-T上投入的成本不一样,但60%-70%的成本度会用在质控上。只有这样才能保证产品的有效性和安全性。

 

在CAR-T研究上,国内企业会有一些优势,但劣势更多一些。

 

从技术上面来讲,CAR-T起源于西方国家,技术创造方面他们可能是领先的。但同时,国内也有一些创新点,比如说第一个针对肝癌的Claudin18.2靶点的CAR-T疗法的临床试验就在国内。

 

除了看到不足的一面,国内行业还是有一些创新的一面。总体来说技术方面有很大的追赶空间,但也有机会超越。

 

制造上,国内外的差距较大。现在中国大概有140项临床试验,不是接近美国,而是已经超过了美国。但是真正按药物来申报临床的数量,中国是零。究其原因,很大程度上都可以归咎于CAR-T生产方面的能力,无论是设施还是CMC技术,国内与国外的差距都比较大。

 

美国对CAR-T疗法非常狂热。CAR-T治好了一个三岁的孩子,这条消息上了纽约时报的头条,其他的药成功进入三期或者报批都没有这么高的关注度。

 

 CAR-T的最大优势,是在于这个技术给患者带来了治愈的可能。用其他药物的最终结果是多活几年,随时都有复发的可能;CAR-T疗法虽然不一定能百分之百治愈,但治愈率非常高。

 

让接受治疗的人有像健康人一样生活的可能性,这可能是CAR-T备受关注的最终原因。

 

从行业来说CAR-T又有其特殊点。纵观医药行业,一百年以前的历史都是中草药,西方也是中草药,然后化药开始出现,之后是八十年代的生物药,现在出现了CAR-T。CAR-T其实代表了一个新的药物形式。

 

上世纪八十年代,许多当时的大公司都忽略了生物药,结果这个领域一下子就诞生了一批百亿千亿级的公司。CAR-T会不会就是三十年前生物药的一个再次重现?如果是,这意味着又将有一批百亿千亿级的公司诞生.

 

从投资角度来说是一个非常好的机遇,因此美国现在又掀起了一股投资热潮,CAR-T热是有深层次原因的。

 

对于早期投资而言,很多情况下投早了不行,投晚了也不行。当下,CAR-T是一个好的创业机会吗?

 

首先,这项技术已经在美国被验证,无论是工艺、质量标准、还是申报注册和临床效果都得到了社会肯定。中国现在有非常大的市场需求和空间,而且是未满足的市场。从这个角度来看,CAR-T进入中国的前景和发展方向是毋庸置疑的。

 

其次,CAR-T能做的事情还有很多。目前被认证的只有一个靶点,未来进入的一批公司还可以寻找自己的切入点。

 

再者,这个市场目前为止还没有看到任何“巨头”或者“天花板”。即便是制药巨头在这个领域也处于刚刚起步阶段,未来还有可能出现百亿千亿估值的企业。

 

最后,中国市场内有几百家CAR-T的创业公司。这些差异化的的标也为投资人提供了很好的选择和议价的机会。

 

而唯一的担忧是市场的碎片化。从CFDA政策的发展趋势来看,法规与美国越来越接近。美国做CD19走出来的公司只有几家,在这么高标准的法规面前,进入市场不是件容易的事情。从投资角度看的话,如果选对了标的,是有技术和法规保护的。

 

CAR-T技术是当下社会所需求的东西,只要去做,问题都是可以通过时间解决的。


二、从企业角度看未来 


CAR-T2.png

 

嘉宾观点整合


现在CAR-T领域面临两个技术问题:一是安全性,二是市场量级。

 

CD19这一类靶点的安全性问题,比如细胞因子风暴和神经毒等。这个问题有可能会给CAR-T的市场推广形成障碍。诺华和KITE的CAR-T疗法定价分别在47.5万和37.3万美元,其中并不包括对抗副作用的治疗成本。而每个人在副作用上的花费大约是20万美元,商业化成本非常高。

 

另外是市场量级,90%的肿瘤患者所患的都是实体瘤,血液肿瘤只有10%。目前为止CAR-T疗法还没有在实体瘤中成功过,谁能在实体瘤中获得成功,谁就有可能成为千亿级的企业。

 

诺华产品上市后,国内的CAR-T管理法规也在加快。但CFDA对CAR-T的质量管理标准不会低。这是一个优胜劣汰的过程,谁有好的产品、高质量的产品,谁就更有机会脱颖而出。

 

与此同时,行业会有一个洗牌的过程,除了质量,技术是否能够脱颖而出。现在不幸的是实体瘤还没有被攻破,但同时这也意味着行业的机会。

 

前面提到了目前的成本问题,但是反观其他行业,其实很多的经历了从高价到低价的过程。

 

三十年前,生产一克单抗或者蛋白质药物可能要花几千美金,副作用也很大。而到了今天今天生产一克单抗的成本只需要100到200美金。同样的道理,现在CAR-T的成本和价格都很高,但从技术发展角度来说,未来成本是会陆续降下来的

 

对企业而言,当务之急应当全力以赴,先把第一个产品做上市。每个公司都在布局,也许在不久的将来这项技术就会被大规模应用,成本马上会降下来。现在的工艺是一步一步人工在做,如果后续能够实现自动化,那么成本将不再是障碍。

 

CAR-T真正把细胞治疗变成了一种可能,在往后的十几二十年里,细胞治疗或许将逐渐成为主流。

 

三、监管与交流 


CAR-T3.png

嘉宾观点整合

 

过去六、七个月中,CFDA的改革力度非常大,他们也一直在跟细胞治疗的企业沟通。整个细胞治疗过程应该如何管理,无论是欧洲还是美国都还在一个学习的过程,里面有很多观念在转变。

 

另一方面,在这个过程中,不仅仅是监管部门应该思考,企业同样应该考虑怎么样才能更加自律,用科学的方法开发产品,来证明细胞治疗的安全性。最近在上海成立的免疫细胞治疗联盟就是为了推动这方面。

 

四、如何促进发展 


CAR-T4.png


嘉宾观点整合


细胞治疗可能成为下一个主流的治疗方法,但这项技术的门槛非常高。换个角度来看,基因治疗、细胞治疗以及抗体治疗是这些年的三大技术产品,对多个技术同时掌握,才能做出高质量的CAR-T细胞。因此,CAR-T公司要想走的远,技术储备上需要下硬功夫。

 

从创业角度来讲,CAR-T确实可能是中国在新药研发创新上非常好的机会,因为这项技术实在太新了,中美之间也有很好的合作模式。

 

美国最早开发CAR-T,在技术上有很大优势。但美国在CAR-T研究过程中遇到了瓶颈,临床试验患者招募困难,因为大家都在做IO(Immuno-Oncology ,免疫治疗)。中国恰好相反,病人资源丰富,在加上过去十年细胞治疗的基础,在设备上有储备。

 

政策上,如果能够制定适合中国的标准,管理部门严格监管,就不会出现劣币驱逐良币的情况,行业就能够良性发展。

 

细胞治疗才刚刚开始,前景非常好。技术上,血液肿瘤的治疗已经找到了初步解决方法,针对实体瘤治疗的研究已经开始了,这个行业是非常有前景的。


>>>>

主持人总结


CAR-T在国外是严格监管的领域。加上法律成本极高的监管,加上从业人员的自律,CAR-T逐渐规范。政策上,如果能够制定适合中国的标准,管理部门严格监管,就不会出现劣币驱逐良币的情况,行业才能良性发展。


会议其他精彩内容:


半年完成24笔融资、11次IPO,医疗与生命技术创新将引领中国经济的下一个二十年


医药创新那些事——A股、港股和美股,中国医药创新企业去哪IPO?


医药创新那些事——漫谈靶向药的研发趋势


注:文中出现的采访数据,均由受访者提供并确认。如果您有资源对接,联系报道项目,寻求合作等需求请填写 需求表

声明:动脉网所刊载内容为动脉网及或相关权利人专属所有或持有,转载请联系tg@vcbeat.net。

还没有评论,快来抢沙发吧!

分享

微信扫描二维码分享文章