2017年，CAR-T疗法绝对是生物技术领域最热的词汇。随着诺华和KITE的CAR-T疗法相继获得FDA批准上市，CAR-T正式进入临床商业阶段，相信CAR-T疗法未来将在癌症治疗当中扮演重要的角色。

在华兴资本今年的医疗与生命科技领袖峰会上，CAR-T疗法毫无意外的成为了讨论热点。以下为动脉网带来的整理报道。

蔡大庆 （主持人）| 君联资本董事总经理

李怡平 | 药明巨诺联合创始人兼首席执行官

李宗海 | 科济生物董事长兼首席执行官

刘    诚 | 优瑞科创始人兼总裁

赵    群 | 元禾原点合伙人

中国有很多公司在做CAR-T，CD19是非常受推崇的靶点。深入理解这个领域，其实有两点需要特别关注。

其一，除了靶点选择外，CAR-T的工艺是决定产品疗效、安全性的一个重要条件；其二，质量控制。

CAR-T治疗过程中，质量控制是最难的。由于病人所处的疾病阶段不同，粒细胞之间的状态存在差异。基于不同状态的粒细胞，要生产出基本一致的产品，生产工艺上面临巨大挑战。

不管是大公司还是小公司，如果在工艺上、质量控制上下两功夫，产品成功的可能性会更大一点。

政策上，CFDA的改革力度非常大。去年年底,CFDA发布了一个针对细胞治疗的指导指南征求意见稿；今年，CFDA又发布的《关于政协十二届全国委员会第五次会议第2555号（医疗体育类429号）提案答复的函》中提到：CFDA组织相关技术部门和专家起草的《细胞制品研究与评价技术指导原则》预计可在2017年年内正式发布执行。

如果顺利，从年底开始所有在中国的CAR-T企业就有了一个申报标准。

在质量控制上，不管是诺华还是KITE，又或者其他领先的企业和科研院校，尽管各家在CAR-T上投入的成本不一样，但60%-70%的成本度会用在质控上。只有这样才能保证产品的有效性和安全性。

在CAR-T研究上，国内企业会有一些优势，但劣势更多一些。

从技术上面来讲，CAR-T起源于西方国家，技术创造方面他们可能是领先的。但同时，国内也有一些创新点，比如说第一个针对肝癌的Claudin18.2靶点的CAR-T疗法的临床试验就在国内。

除了看到不足的一面，国内行业还是有一些创新的一面。总体来说技术方面有很大的追赶空间，但也有机会超越。

制造上，国内外的差距较大。现在中国大概有140项临床试验，不是接近美国，而是已经超过了美国。但是真正按药物来申报临床的数量，中国是零。究其原因，很大程度上都可以归咎于CAR-T生产方面的能力，无论是设施还是CMC技术，国内与国外的差距都比较大。

美国对CAR-T疗法非常狂热。CAR-T治好了一个三岁的孩子，这条消息上了纽约时报的头条，其他的药成功进入三期或者报批都没有这么高的关注度。

 CAR-T的最大优势，是在于这个技术给患者带来了治愈的可能。用其他药物的最终结果是多活几年，随时都有复发的可能；CAR-T疗法虽然不一定能百分之百治愈，但治愈率非常高。

让接受治疗的人有像健康人一样生活的可能性，这可能是CAR-T备受关注的最终原因。

从行业来说CAR-T又有其特殊点。纵观医药行业，一百年以前的历史都是中草药，西方也是中草药，然后化药开始出现，之后是八十年代的生物药，现在出现了CAR-T。CAR-T其实代表了一个新的药物形式。

上世纪八十年代，许多当时的大公司都忽略了生物药，结果这个领域一下子就诞生了一批百亿千亿级的公司。CAR-T会不会就是三十年前生物药的一个再次重现?如果是，这意味着又将有一批百亿千亿级的公司诞生.

从投资角度来说是一个非常好的机遇,因此美国现在又掀起了一股投资热潮,CAR-T热是有深层次原因的。

对于早期投资而言，很多情况下投早了不行，投晚了也不行。当下，CAR-T是一个好的创业机会吗？

首先，这项技术已经在美国被验证，无论是工艺、质量标准、还是申报注册和临床效果都得到了社会肯定。中国现在有非常大的市场需求和空间，而且是未满足的市场。从这个角度来看，CAR-T进入中国的前景和发展方向是毋庸置疑的。

其次，CAR-T能做的事情还有很多。目前被认证的只有一个靶点，未来进入的一批公司还可以寻找自己的切入点。

再者，这个市场目前为止还没有看到任何“巨头”或者“天花板”。即便是制药巨头在这个领域也处于刚刚起步阶段，未来还有可能出现百亿千亿估值的企业。

最后，中国市场内有几百家CAR-T的创业公司。这些差异化的的标也为投资人提供了很好的选择和议价的机会。

而唯一的担忧是市场的碎片化。从CFDA政策的发展趋势来看，法规与美国越来越接近。美国做CD19走出来的公司只有几家，在这么高标准的法规面前，进入市场不是件容易的事情。从投资角度看的话，如果选对了标的，是有技术和法规保护的。

CAR-T技术是当下社会所需求的东西，只要去做，问题都是可以通过时间解决的。

现在CAR-T领域面临两个技术问题：一是安全性，二是市场量级。

CD19这一类靶点的安全性问题，比如细胞因子风暴和神经毒等。这个问题有可能会给CAR-T的市场推广形成障碍。诺华和KITE的CAR-T疗法定价分别在47.5万和37.3万美元，其中并不包括对抗副作用的治疗成本。而每个人在副作用上的花费大约是20万美元，商业化成本非常高。

另外是市场量级，90%的肿瘤患者所患的都是实体瘤，血液肿瘤只有10%。目前为止CAR-T疗法还没有在实体瘤中成功过，谁能在实体瘤中获得成功，谁就有可能成为千亿级的企业。

诺华产品上市后，国内的CAR-T管理法规也在加快。但CFDA对CAR-T的质量管理标准不会低。这是一个优胜劣汰的过程，谁有好的产品、高质量的产品，谁就更有机会脱颖而出。

与此同时，行业会有一个洗牌的过程，除了质量，技术是否能够脱颖而出。现在不幸的是实体瘤还没有被攻破，但同时这也意味着行业的机会。

前面提到了目前的成本问题，但是反观其他行业，其实很多的经历了从高价到低价的过程。

三十年前，生产一克单抗或者蛋白质药物可能要花几千美金，副作用也很大。而到了今天今天生产一克单抗的成本只需要100到200美金。同样的道理，现在CAR-T的成本和价格都很高，但从技术发展角度来说，未来成本是会陆续降下来的。

对企业而言，当务之急应当全力以赴，先把第一个产品做上市。每个公司都在布局，也许在不久的将来这项技术就会被大规模应用，成本马上会降下来。现在的工艺是一步一步人工在做，如果后续能够实现自动化，那么成本将不再是障碍。

CAR-T真正把细胞治疗变成了一种可能，在往后的十几二十年里，细胞治疗或许将逐渐成为主流。

过去六、七个月中，CFDA的改革力度非常大，他们也一直在跟细胞治疗的企业沟通。整个细胞治疗过程应该如何管理，无论是欧洲还是美国都还在一个学习的过程，里面有很多观念在转变。

另一方面，在这个过程中，不仅仅是监管部门应该思考，企业同样应该考虑怎么样才能更加自律，用科学的方法开发产品，来证明细胞治疗的安全性。最近在上海成立的免疫细胞治疗联盟就是为了推动这方面。

细胞治疗可能成为下一个主流的治疗方法，但这项技术的门槛非常高。换个角度来看，基因治疗、细胞治疗以及抗体治疗是这些年的三大技术产品，对多个技术同时掌握，才能做出高质量的CAR-T细胞。因此，CAR-T公司要想走的远，技术储备上需要下硬功夫。

从创业角度来讲，CAR-T确实可能是中国在新药研发创新上非常好的机会，因为这项技术实在太新了，中美之间也有很好的合作模式。

美国最早开发CAR-T，在技术上有很大优势。但美国在CAR-T研究过程中遇到了瓶颈，临床试验患者招募困难，因为大家都在做IO（Immuno-Oncology ，免疫治疗）。中国恰好相反，病人资源丰富，在加上过去十年细胞治疗的基础，在设备上有储备。

政策上，如果能够制定适合中国的标准，管理部门严格监管，就不会出现劣币驱逐良币的情况，行业就能够良性发展。

细胞治疗才刚刚开始，前景非常好。技术上，血液肿瘤的治疗已经找到了初步解决方法，针对实体瘤治疗的研究已经开始了，这个行业是非常有前景的。

CAR-T在国外是严格监管的领域。加上法律成本极高的监管，加上从业人员的自律，CAR-T逐渐规范。政策上，如果能够制定适合中国的标准，管理部门严格监管，就不会出现劣币驱逐良币的情况，行业才能良性发展。

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