动脉新医药获悉，北京中因科技有限公司基因替代治疗药物ZVS101e注射液I/II期临床试验在天津医科大学眼科医院顺利完成首例受试者入组及给药，这是全球范围内针对结晶样视网膜变性（BCD）启动的首个注册性基因治疗临床试验。

患者入院前，天津医科大学眼科医院李筱荣院长团队对患者进行了详细的评估，并据此进行了严谨的手术设计，由李筱荣院长主刀，对患者进行视网膜下给药。

李筱荣院长表示：“目前全球尚无针对BCD安全有效的药物或手术，患者无法避免失明的结局。基因治疗从疾病根源着手，具有巨大的治疗潜力，ZVS101e前期的IIT研究有着令人欣喜的进展，作为临床医生，希望该注射液能够尽早上市，挽救患者视力。”

关于中因科技

北京中因科技有限公司是一家专业从事遗传眼病基因诊断和基因治疗药物开发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供精准诊断和治疗“一站式”服务。中因科技基于诊断平台建立遗传眼病数据库及大队列，总结出中国患者的突变频谱，为药物研发提供治疗靶点；在此基础上开发具有独立自主知识产权的药物，包括基因替代治疗和基因编辑治疗，力争实现“从零到一”的突破。目前团队成员近百人，已建立靶标筛选、基础研究、动物实验验证、干细胞验证、AAV病毒研发和生产、临床试验运营和药物注册申报等完整的药物开发体系。

关于天津医科大学眼科医院

天津医科大学眼科医院（原天津医科大学眼科中心）创建于1989年，是由国际友人捐资建设的一所集医疗、教学、科研、培训于一体的三级甲等眼科专科医院，是天津医科大学唯一附属眼科医院，天津医科大学眼科学博（硕）士点、眼视光学博（硕）士点，天津医科大学眼科学博士后科研流动站。医院目前是国家药物临床试验机构、国家医疗器械临床试验机构，也是天津市第五期重点学科、天津市中小学生视力健康管理中心、天津市重点实验室、天津市生物样本库、天津市眼科质量控制中心、天津市国际科技合作基地所在单位。

关于BCD

BCD是一种特殊类型的视网膜色素变性，典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜，临床表现为进行性视力下降和视野缩窄，患者通常40岁左右失明，目前无任何有效疗法。中国有BCD患者约6-10万，是工作年龄人群不可逆双眼盲的重要病因之一，也是防盲治盲工作的重点。BCD由CYP4V2基因突变所致，呈常隐遗传，基因突变导致其编码蛋白功能缺失，适合基因替代治疗。

关于ZVS101e

ZVS101e是CYP4V2基因替代治疗药物，含表达人CYP4V2蛋白的重组AAV血清型8载体（rAAV8-hCYP4V2）。ZVS101e注射液视网膜下给药后，可高效感染视网膜的RPE细胞，并在RPE细胞中特异性表达CYP4V2蛋白，弥补由于基因突变导致的蛋白功能缺失，从而对BCD患者的视网膜功能恢复起到有效治疗作用。该替代治疗药物将适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者。