君联医疗全球新药资讯速递 · 第33期

作者:君联资本 2019-12-02 18:00

{{detail.short_name}} {{detail.main_page}}

{{detail.description}} {{detail.round_name}} {{detail.state_name}}

{{detail.province}}-{{detail.city}}
{{detail.setup_time}}
融资金额:{{detail.latest_event_amount}}{{detail.latest_amount_unit}}
投资方: · {{item.latest_event_tzf_name}}
企业数据由提供支持
查看

顶图.jpg


本周要点


本周新药数据共11个,其中肿瘤4个,神经2个,代谢2个,血液1个,肝病1个,疫苗1个



❖  Intercept的奥贝胆酸获FDA优先审评资格,预计2020年1季度上市。在NASH方面,奥贝胆酸是唯一被FDA授予突破性药物资格的研究性药物,同时是全球第1个进入、也是第1个成功完成3期临床的研究性药物(此处传来吉列德selonsertib的一声叹息)。不过即使奥贝胆酸实现零的突破,但仍有很多不尽如人意的地方,包括LDL升高,严重瘙痒和无法降低脂肪蓄积的问题,这次上市其实也是一波三折。鉴于NASH的巨大市场,未来很有可能会形成鸡尾酒疗法,在奥贝胆酸(FXR激动剂)改善纤维化的基础上,联合降脂和抗瘙痒的药物,最终成就一个长期用药方案。


❖  罗氏Tecentriq联合Avastin治疗肝癌的IMbrave研究正式公布数据,达到OS和PFS优效的双终点,其中中位OS尚未最终发布,但现有数据已显著优于索拉非尼。自2007年索拉非尼上市用于治疗肝癌以来,所有人都在诟病它的低效性,但直到过去3年才陆陆续续出现强势挑战者,包括O,K和仑伐替尼的单药,ORR出来的时候结果都很好看,但最后仅有仑伐替尼挑战成功并成为新一线,即使如此,OS也只是非劣(ORR 40.6% vs 12.4%,PFS 7.4月vs3.7月,OS 13.6月 vs 12.3月)。现在罗氏的TA组合成功创造肝癌的新篇章,后续就看K+仑伐的组合能不能在这基础上实现更大突破了。



药物研发动态


阿斯利康小细胞肺癌新药Imfinzi获FDA优先审评资格


公司


阿斯利康(AstraZeneca )宣布美国FDA接受了其免疫疗法Imfinzi(durvalumab)的补充生物制剂许可申请(sBLA),并授予该申请优先审评资格


药物机理


Imfinzi是一款作为一款PD-L1抑制剂


入组标准与实验设计


开放标签,随机全球性3期临床试验,入组广泛期SCLC患者按1:1:1随机接受了三组治疗方案,研究的主要终点是OS,次要研究终点是ORR 


结果


患者的死亡风险能减少27%,中位总生存期为13.0个月。相比之下,只使用标准化疗的对照组,其数据为10.3个月


Zogenix罕见神经疾病创新疗法获优先审评资格

公司


Zogenix公司宣布,美国FDA已经接受该公司为Fintepla递交的NDA,治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作,同时授予这一NDA优先审评资格,预计在明年3月25日之前作出回复


药物机理


ZX008是一种液体形态的低剂量氟苯丙胺。它可以通过调节血清素机制和sigma-1受体活性来减少癫痫发作的频率


入组标准与实验设计


基于3期临床试验及正在进行中的开放标签扩展试验的中期分析,入组患者接受治疗时间最多长达21个月


结果


Fintepla与安慰剂组相比,每月平均出现痉挛性癫痫发作的次数减少了54.7%(p<0.001)


赛诺菲长效胰岛素获批扩展适应症


公司


美国FDA批准扩展赛诺菲(Sanofi)公司的长效甘精胰岛素注射液Toujeo适用范围,用于治疗6岁及以上1型糖尿病儿童和青少年患者


药物机理


Toujeo是一款长效甘精胰岛素注射液,胰岛素含量是标准的1mL胰岛素的3倍(100单位/ mL)胰岛素的主要活性是调节葡萄糖代谢


入组标准与实验设计


旨在验证Toujeo在治疗6至17岁1型糖尿病患者中的疗效


结果


治疗6个月后,与Toujeo Gla-100相比,Toujeo治疗组中的患者实现了降低糖化血红蛋白水平(HbA1c)的非劣效性标准,达到研究的主要终点


Incyte胆管癌创新疗法获优先审评资格


公司


Incyte公司宣布,美国FDA已经接受其FGFR1/2/3抑制剂pemigatinib的新药申请(NDA),用于治疗携带FGFR2基因融合或重排的局部晚期或转移性经治肝内胆管癌(iCCA)患者


药物机理


Pemigatinib是靶向FGFR1,2和3的口服小分子抑制剂,其临床前数据体现了针对发生FGFR基因变异的肿瘤的优异疗效和安全性


入组标准与实验设计


2期试验,入组局部晚期或转移性经治肝内胆管癌患者,证明有效性和安全性


结果


在携带FGFR2基因融合或重排的患者亚组中,pemigatinib的单药治疗使患者达到36%的客观缓解率(ORR),并使中位缓解时间(DOR)达到7.5个月


Intercept奥贝胆酸获FDA优先审评资格


公司


Intercept Pharmaceuticals公司宣布,FDA接受该公司为奥贝胆酸(OCA)递交的新药上市申请(NDA),并且授予其优先审评资格点


药物机理


OCA是一种特异性法尼醇X受体(FXR)激动剂,FXR是调节肝脏健康的关键核受体,它可以对多重生理过程进行调节,包括胆酸代谢、炎症发生、纤维化、糖代谢和脂类代谢


入组标准与实验设计


入组患者随机接受不同剂量的OCA或安慰剂的治疗。主要终点为肝纤维化程度改善一级以上同时NASH症状没有恶化;或者NASH症状消除肝纤维化程度没有恶化


结果


治疗18个月时接受不同剂量OCA治疗的意向治疗患者群,肝纤维化改善超过1级,同时NASH症状没有恶化的患者比例为17.6%(10 mg)和23.1%(25 mg),安慰剂组这一数值为11.9%


FXR受体的全身作用

image.png

数据来源:FXR Biology


Keytruda组合疗法获批中国一线治疗非小细胞肺癌


公司


默沙东公司(MSD)宣布,中国国家药监局(NMPA)批准该公司的重磅PD-1抑制剂Keytruda,与卡铂或紫杉醇联用,一线治疗转移性鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)患者


药物机理


Keytruda是PD-1抑制剂


入组标准与实验设计


基于中国亚组(包括中国扩展队列)中期分析数据


结果


帕博利珠单抗联合治疗组较单纯化疗组降低了56%的死亡风险,而全球研究中这一数据为29%


Poxel SA口服糖尿病创新疗法获3期积极临床数据


公司


Poxel SA公司宣布,该公司开发的口服2型糖尿病创新疗法imeglimin,在3期临床试验TIMES 3的开放标签扩展研究部分获得积极顶线结果


药物机理


imeglimin是世界上首款glimin类药物,它具有全新的作用机制,能作用于肝脏、肌肉、以及胰腺三大主要器官,有望促进胰岛素分泌,增加胰岛素敏感性,并抑制糖异生


入组标准与实验设计


在开放标签扩展研究中,所有患者都接受imeglimin与胰岛素联用的治疗


结果


在接受治疗36周后,原先在imeglimin组或安慰剂组的患者的HbA1c水平与基线相比,分别降低0.64%和0.54%


Global Blood Therapeutics镰状细胞贫血症小分子创新疗法获FDA加速批准


公司


美国FDA宣布,加速批准Global Blood Therapeutics公司的创新疗法Oxbryta(voxelotor)上市,治疗成人和12岁以上青少年患者的镰状细胞贫血症(sickle cell disease, SCD)


药物机理


Voxelotor靶向血红蛋白聚合过程,通过增加血红蛋白对氧的亲和力达到疗效


入组标准与实验设计


SCD患者接受不同剂量的Oxbryta或安慰剂的治疗


结果


接受剂量为1500 mg的voxelotor患者组中59.5%的患者血红蛋白水平提高超过1 g/dL,安慰剂组这一数值为9.2%


罗氏口服SMA疗法获优先审评


公司


罗氏(Roche)宣布,美国FDA已接受risdiplam的新药上市申请,并授予其优先审评资格,Risdiplam是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的SMN2基因的mRNA剪接修饰剂


药物机理


Spinraza是使用反义寡核苷酸(ASO)调节RNA剪接,旨在增加和维持整个中枢神经系统和身体外周组织的SMN蛋白水平


入组标准与实验设计


一项评价risdiplam的关键性、单臂试验,入组1型SMA婴儿;一项双盲、含安慰剂对照的关键性临床试验,在2型或3型SMA儿童和年轻成人(2-25岁)中开展


结果


17名接受治疗的患者中,7名婴儿(41.2%)能够独立坐起超过5秒钟,9名婴儿(52.9%)能够保持头部正直,1名婴儿(5.9%)达到能够站立的运动能力里程碑。患者SMN蛋白表达水平平均提高了1倍以上,58%患者的MFM32评分与基线相比提高了至少3个点



Risdiplam通过调节SMN2 RNA剪接提高SMN蛋白水平

image.png

数据来源:PTC Therapeutics 


武田登革热疫苗18个月临床结果积极


公司


武田公布了其四价登革热疫苗TAK-003在关键性3期临床试验中,总体疫苗效力(VE)与此前主要终点分析数据基本保持一致,还达到了所有经足够病例数量验证的次要终点


药物机理


TAK-003是一种四价登革热疫苗,是基于2型病毒设计的减毒活疫苗


入组标准与实验设计


为期四年半的随机,双盲,含安慰剂对照组的关键性试验,旨在验证TAK-003在已接触和未接触过登革热的4至16岁儿童中的预防作用


结果


TAK-003能够以73.3%的有效性预防登革热的发生,这与此前主要终点分析报告中的80.2%基本保持一致。此外还达到了该试验的所有次要终点


罗氏Tecentriq+avastin的治疗组合在肝癌上优于现有一线标准疗法


公司


罗氏公布PD-L1抗体 Tecentriq(阿替利珠单抗)联合Avastin(贝伐珠单抗)的组合疗法,在治疗既往未接受过全身治疗的不可切除肝细胞癌患者的3期试验中取得积极结果


药物机理


Tecentriq(阿替利珠单抗)是一种PD-L1抗体,Avastin是针对血管内皮生长因子(VEGF)的抗体,通过直接结合VEGF干扰肿瘤的血液供应,抑制肿瘤生长和扩散


入组标准与实验设计


入组肝癌患者分别给予Tecentriq/Avastin组合或索拉非尼进行一线治疗


结果


与索拉非尼相比,Tecentriq/Avastin组合将患者死亡风险降低42%,使疾病进展或死亡风险降低41%。这一免疫组合疗法是10年来首个临床研究证实优于现有标准疗法索拉非尼的全新疗法


其他资讯


 渤健近日公布VumerityIII期EVOLVE-MS-2研究的详细数据。Vumerity是一款于10月底获美国FDA批准治疗复发型多发性硬化症的口服新药,数据显示,与Tecfidera相比,Vumerity在患者评估的胃肠道耐受性方面显示出改善。


武田宣布,该公司的下一代ALK抑制剂Alunbrig(brigatinib)在治疗ALK阳性非小细胞肺癌患者的3期临床试验中表现出良好的长期疗效;武田在第68届美国热带医学与卫生学会年会上公布了其四价登革热(dengue disease)疫苗TAK-003,在关键性3期临床试验TIDES中获得的最新数据。


 Aquestive Therapeutics公司宣布,美国FDA已批准Exservan(riluzole,利鲁唑)口腔膜剂,用于肌萎缩侧索硬化症患者的治疗。2018年1月,FDA授予了Exservan治疗该疾病的孤儿药资格。


Usona研究所宣布,美国FDA授予psilocybin突破性疗法认定,用于治疗抑郁症患者。这一认定将促进psilocybin治疗抑郁症的研发项目的顺利进行。

如果您想对接动脉网所报道的企业,请填写表单,我们的工作人员将尽快为您服务。


注:文中如果涉及企业数据,均由受访者向分析师提供并确认。如果您有资源对接,联系报道项目,可以点击链接填写基本信息,我们将尽快与您联系。

声明:动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。转载请联系tg@vcbeat.net。

分享

微信扫描二维码分享文章

企业
对接
商务
合作
用户
反馈