近日，位于美国加利福尼亚州的生物制药公司Emmaus Life Sciences宣布已经筹集了大约170万美元的资金。该公司主要针对罕见病和孤儿疾病进行创新性疗法的研究、开发和商业化推广。Emmaus向韩国的生物医学科学研究所(Korea Bio Medical Science Institute ,KBMSI)出售了普通股，以这样的方式达成了两家公司之间的部分合作协议。


Emmaus Life Sciences公司利用了私募融资的方式，售出了总计377778支普通股股票给KBMSI——一所韩国的生物医学公司。私募融资是指不采用公开方式，而通过私下与特定的投资人或债务人商谈，以招标等多样化的方式筹集资金，方式取决于既定协议，如向银行贷款，获得风险投资等。韩国生物医学科学研究所专注于为预防医学和慢性不可治愈的疾病开发纯天然的药物，他们这次投入的这笔资金将用于推进Emmaus公司对谷酰胺疗法(PGLG)的研究。在目前的临床开发中已经顺利完成了3期试验，可用于管制镰状细胞病(sickle cell disease ,SCD)，也可用于一般的商业化途径。

镰状细胞病是一种遗传性血液疾病。人体血红蛋白中的HbA珠蛋白β链第6位氨基酸上的是——谷氨酸，它被缬氨酸所代替后出现异常，导致红细胞并非是柔软、圆形的而是呈镰刀状，因而得名。镰状细胞僵硬、变形性差，不易通过毛细血管，使得毛细血管内血流减慢，血流缓慢又可能会引起微血栓，从而导致四肢肌痛、大关节疼痛和腰背痛。另外尚有剧烈腹痛﹑头痛﹑甚至昏迷和肢体瘫痪等现象。人体的组织器官内氧气不足，会引发贫血，加重镰变过程，形成恶性循环。表现为急性溶血和脾脏急剧增大，可于短期内死亡。长此以往，这些都可能会导致患者器官损伤、中风、肺部并发症、皮肤溃疡、感染等不良后果。镰状细胞病多见于非洲和美洲的黑人，在美国也是一种罕见的孤儿疾病，至今尚无根治措施。在美患者约有100000名，全世界有数百万名，有很重大的医疗需求。

“我们真心地感谢韩国生物医学科学研究所的投资,将股东们的力量团结在一起，帮助我们进一步推动镰状细胞病的治疗,”Emmaus的董事长兼首席执行官、医学博士Yutaka Niihara说。“我们期待与KBMSI的合作，探索在韩国可行的商业化产品,并继续挖掘其他的潜在机会。”

Emmaus Life Sciences公司针对镰状细胞病的科学研究是由美国洛杉矶生物医学研究所的Yutaka Niihara博士开始的，该所是一家国际知名学术期刊柳叶刀旗下的医学中心。Emmaus的镰状细胞病疗法在欧美国家是唯一有资格认定的指定产品,拥有美国FDA的快速通道。该公司已经利用230位病人的样本完成了3期临床试验。

2016年2月1日，Emmaus Life Sciences董事会又加入了三位新成员：茨威格咨询公司的创始人兼CEO Ian Zwicker；制药企业Avanir的管理者Jon Kuwahara；医学博士、独立股东Masaharu Osato。对于增加的董事会成员，Emmaus的CEO Yutaka Niihara这样说：“我们的新伙伴将为医药领域带来投资业、银行业、会计业等诸多方面各种各样的新思想、新方法、新渠道，感谢大家的加入。让我们一起努力、携手合作，期待着镰状细胞病新的进展，为全世界的患者带来福音。”

文| 陈坤

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