号外！号外！受终止脊髓损伤中期试验Pathway™ Study影响，美国干细胞研究开拓者StemCells公司最新股价已从2007年最高峰的410美元跌至0.4美元，跌幅超过1000倍。

StemCells公司是何方神圣？啥？你还不知道！StemCells可是美国干细胞公司的领头羊，该公司拥有超过40项美国专利，在全世界共拥有超过170项个人专利。在2007年，该公司股价曾高达逾410美元。所以StemCells公司股价的直线下跌可谓是晴天霹雳，当头一棒。目瞪口呆了吧？好奇心说来就来了吧？莫急莫急，StemCells公司是啥？又是如何濒临破产的？且听我细细道来。

Stem Cells:美国干细胞研究的开拓者

大名鼎鼎的StemCells公司成立于1988年，是首批向市场推出基于干细胞治疗产品的公司之一，主要是利用干细胞技术来治疗中枢神经系统（CNS）疾病。

公司专有的HuCNS-SC®（纯化的人神经干细胞）平台技术目前正在研究临床慢性脊髓损伤（SCI）。公司专家认为， 随着研究的进一步发展，HuCNS-SC细胞最终将能够发展为商业规模的“瓶装干细胞”，标定上患者的服用剂量，就像一个现成的货架药物产品一样可以在市场上流通、销售。

StemCells拥有20多年的开拓性研究和创新经历，无疑是人类神经干细胞研究和开发领域的龙头。StemCells开创性地进行了美国人类神经干细胞临床试验，也是迄今为止为干细胞建立安全性和初步功效数据的唯一一家公司。公司的综合专利组包括在细胞生物学的开创性技术、神经干细胞专利等，涵盖了物质组成、制造方法和使用方法。StemCells团队成员都是在干细胞生物学、生物技术、再生医学和cGMP生产的国际知名专家。在他们的努力下，公司在干细胞研究领域多次取得突破性进展。

跌宕起伏：股价从最高峰410美元跌至0.4美元

1992年公司在纳斯达克上市，致力于价值创造和业务可持续性发展，将科学严谨性和临床诚信性结合。

2008年12月，公司在帕洛阿尔托，获得美国食品和药物管理局（FDA）批准进行针对佩梅病I期临床试验，评估移植人类神经干细胞来治疗佩梅病的安全性。该试验于2009年11月在美国加州大学旧金山分校（UCSF）儿童医院启动。

2009年4月，StemCells公司收购了英国的Stem CellScience公司，巩固了其在人类神经干细胞技术领域的领先地位，拓宽了公司专有的细胞技术，并为公司带来了更多的专家和基础设施。

2014年7月18日，StemCells公司宣布完成了一笔两千万美元的融资。“基于我们的中期临床数据，两位投资者共同向我们提供了两千万美元的资金”，StemCells公司的首席财务官 Greg Schiffman说“本次融资将作为2015年的运营支出使用。”

进入2016年，由于公司开展的脊髓损伤中期试验疗效开始下降，资金投入与治疗效果不成正比，在当地时间2016年5月31日，StemCells宣布终止脊髓损伤中期试验Pathway™ Study。随后公司股价迎来暴跌，目前仅为0.4美元/股左右，而在2007年10月时，公司股价曾超过410美元。

StemCells研发情况

由于干细胞的自我更新特性，同时可以分化成多种功能细胞，具有再生各种组织器官和人体的潜在功能。单个移植治疗有可能将受损的器官恢复到病人的身体之中，这是一种潜在的治疗方法。

中世纪细胞的发现，证明所有的生物都是由细胞组成的。直到20世纪90年代末，公司自设的科学顾问委员会成员Fred Gage博士颠覆了大众认为大脑神经元必须伴随我们一生的观念，通过研究显示，成年人的大脑可以从干细胞里产生新的神经元。干细胞的鉴定和分离是一个相对较新的科学发展。

1、临床前研究

①Spinal Cord Injury (SCI)

在美国脊髓损伤是导致瘫痪的第二大原因，至今没有有效的治疗方法。自2002以来，大量研究表明神经干细胞沿脊髓损伤点长期移植，并分化为神经元和产生髓磷脂的少突胶质细胞。人类神经干细胞已被证明在受损神经轴突的周围形成新的髓鞘，并且恢复丧失运动功能。

2010年Stem Cells科学家和UCI研究人员第一次展示出即使给药时间点超出创伤急性期，也依然可以通过人类神经干细胞移植可以恢复失去的运动功能。当移植到慢性脊髓损伤的小鼠，通过对照组实验，显示出人类神经干细胞有着显著且持续性恢复的能力。

HuCNS-SC细胞移植在小鼠脑组织中的分化

②Retinal Disorders视网膜疾病

通过两个单独的视觉测试，显示出移植的细胞针对杆和锥感细胞表现出强大的保护功能，以及视觉功能的长期保存。因此，公司考虑使用人类神经干细胞作为治疗视网膜色素变性等视网膜变性疾病的途径。

③Myelin Disorders髓鞘疾病

研究表明，当移植到神经髓鞘形成不良的动物模型（发抖小鼠），神经干细胞移植和分化为成熟少突胶质细胞，并且在宿主神经纤维周围形成髓鞘。StemCells是使用同样的方法治疗脊髓损伤。临床前研究表明，移植到损伤脊髓神经干细胞，干细胞在受损神经的轴突形成髓鞘，从而恢复丧失的运动功能。

④Lysosomal Storage Disorders溶酶体贮积症

与对照组相比，移植神经干细胞的小鼠细胞废物积聚明显减少，对保护宿主神经元和延缓运动机能缺失进程研究具有统计学意义。

⑤Alzheimer’s and Stroke阿尔茨海默氏症和中风

Stem Cells及其合作者已经证明在动物模型中，HuCNS-SC细胞能在患有阿尔茨海默氏症的大脑环境中存活，佐证了脑病变，即所谓的斑块和缠结的异常堆积导致了健康神经元的功能缺失。但在此次研究中并不能表明移植后的行为能改善或恢复小鼠记忆，公司正进一步寻求资金来研究替代手段。

针对中风的治疗手段，公司初步研究表明，在小鼠中风后人类神经干细胞提高了功能恢复能力，移植的细胞与对照组相比，增加了新生血管和血脑屏障。

2、Clinical Programs临床方案

中枢神经系统（CNS）疾病和失调折磨着全世界成千上万的人，中枢神经系统细胞的损失导致神经损伤和残疾，然而至今没有有效治疗方案。以细胞为基础的疗法提供了一种很有前途的新方法来保护或恢复中枢神经系统功能，这可能会从根本上改变涉及所有三个组成部分的中枢神经系统——脑、脊髓和眼睛的预后效果。

该项目专注于发展HuCNS-SC®（纯化的人类神经干细胞）平台技术，将该技术作为一种治疗中枢神经系统（CNS）多种疾病的途径。

①HuCNS-SC® (human neural stem cells)  HuCNS-SC Platform技术

由合格人员在洁净室生产环境下工作，根据现行良好制造规范制造人类神经干细胞。1999年，StemCells科学家实现了分离和扩大人类神经干细胞的医疗界首次创举。这一突破性的研究是通过对特定的细胞表面标记单克隆抗体，来前瞻性地从人脑组织中分离神经干细胞群体，然后纯化和扩增这些细胞进入冻存细胞库。将这些未经修改的和高纯度的细胞用于直接移植。

公司的临床方法是基于一个愿景，利用神经干细胞的治疗潜力，将组织来源的“成人”（非胚胎干细胞）的干细胞进行同源移植，这是一种最自然、最有前途和最可行的途径。

临床方法（三种）：

Homologous Cells同源细胞

应用中枢神经干细胞治疗脑、脊髓和眼睛的疾病

Allogeneic Transplantation同种异体移植

利用来自不同人的细胞，而不是自体，或来自同一人的主题细胞。

Scalable and Bankable “Stem Cells in a Bottle” 商用瓶装干细胞产品

HuCNS-SC细胞最终可以根据患者需求进行商业生产和制造，成为一个现成的医药产品。

②Spinal Cord Injury: Clinical Program慢性脊髓损伤

已完成I/II阶段胸段脊髓损伤试验。由于大多数的脊髓损伤发生在颈部，这导致手臂和腿部功能失控，因此目前正在进行II期颈脊髓损伤患者临床试验，称之为pathway研究。2015年4月，公司完成了六例患者在pathway研究上第一个队列的剂量。第一队列研究的目的是评估细胞用药的安全性，第二队列研究目前正在进行中。

③Age-related Macular Degeneration (AMD): Clinical Program老年性黄斑变性

I / II期试验已完成，II期试验因资金来源不确定而暂停。

④Pelizaeus-Merzbacher Disease: Clinical Program佩-梅病

I 期试验已完成，在1期研究后对病人进行了12个月随访。先天性佩梅病是该疾病最严重的形式，即患者出生后不久就被诊断为明显的神经功能障碍。移植后的结果显示出HuCNS-SC细胞移植过程良好的安全性。

⑤Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (NCL) Clinical Program神经元蜡样脂褐质沉积症

I 期试验已完成。对6位病人术后12个月的随访，其中5名患者被划分到单独的四年长期研究，如今长期研究已经完成，5名患者中有3位在这四年的研究中存活下来。

3、技术优势

①Pioneering Clinical Translation for CNS Disorders开拓性的中枢神经系统疾病临床转译

Stemcells的中枢神经系统项目是领域内最先进的神经干细胞临床发展计划。公司拥有在试验中或已经完成的涉及中枢神经系统三大区域：脑、脊髓和眼睛的临床方案。

②Homologous Approach Using Tissue-Derived “Adult” Stem Cells利用组织来源成人干细胞的同源技术

专注于使用组织衍生的“成人”干细胞用于同源治疗（即，使用中枢神经系统衍生的神经干细胞治疗中枢神经系统疾病）。不像胚胎或诱导多能干细胞（iPS）细胞，在移植之前，组织来源的干细胞不需要以任何方式修改。

③Strong Intellectual Property Position强大的知识产权保护

公司拥有领域内最广泛和最深度的综合知识产权组合。大约有45项美国专利和250发行的外国专利。