“AI+新药发现这个选题不好做，国外确实有一些这种企业，但是国内好像没有这类的企业，在缺乏采访的情况下，如果只做海外信息搜集，文章内容不够深入啊。”这是动脉网（微信号：vcbeat）的一次选题会上，同事们对AI＋新药发现这个领域争论的一部分。

事实确实如此，在动脉网的数据库中，AI+新药发现（专指临床前候选药物发现）的海外创业公司只有14家（Watson for Drug Discovery也从事该领域研究，但是不属于创业公司）。

我们发现这14家创业公司都获得了融资，共计获得2.7682亿美元，其中来自英国的BenevolentAI融资金额就高达1亿美元。该公司有一款药物在2017年年中会进入2b期临床实验，同时有两款在研候选药物以8亿美元的价格卖给了美国一家制药公司。

海外企业做得风生水起，但是国内创业公司却很少涉及这个领域。为了找寻在这个领域的创业团队，我们在采访人工智能其他领域的专家的时候，最后一个问题总是“你认识国内做AI+药物研发的公司吗？”，经过多方查找，最后在连心医疗章桦总的介绍下，我们认识了晶泰科技，它成为动脉网数据库中唯一一家国内利用AI从事新药研发的公司（如果您也是该领域的创业公司欢迎与动脉网联系）。

业内人士常说，中国在人工智能领域的论文发表数量位居全球第一，可以和欧美相媲美。不可否认，在医学领域，我们在放射影像、病理、自然语言处理、智能语音录入等领域的研究不比欧美差，但是利用在AI+新药研发领域，却还相差很远，甚至是望尘莫及的差距。

我们的差距在哪，中国利用AI进行新药发现的困难在哪，欧美又是如何进行这方面研究，并变现的？动脉网带着这些问题梳理了国内外的行业现状，希望从中找寻答案。

从表中可以看出来，美国在这个领域的处于绝对的领先地位，一共有12家公司。接下来是英国，有三家公司，其中包括融资最高的BenevolentAI。中国目前只发现了晶泰科技一家公司的业务涉及这个领域。

在本次盘点中，动脉网只是梳理了临床前的新药发现企业，并没有统计利用AI在临床试验阶段为药企服务的企业。

传统小分子药物研发的第一步通常是用被工业界广泛采用的高通量筛选。这些试验通常能在成千上万的化合物中评估针对一个特定靶点的活性。鉴定完候选化合物后进入下一步评估（比如细胞的生物活性），接着是对药物动力学和生物利用度等特性的优化（比如通过药物化学实验）。

由于评价化合物所需的试验次数较多，药物研发生产中每推进一个阶段都要花费200-400万美金。对于生物药而言，由于它们的复杂性更高，因此药物研发过程也更具挑战性。生物药的研发过程每一阶段成本可会达到500-1000万美金。

潜在靶点和非靶点的范围通常需要从成千上万的化合物中筛选，使用传统高通量筛选方法，在没有足够资金的情况下，准确的评估是很困难的。另外，高通量筛选方法本身就有设计上的缺陷，会导致实验筛选的无效性。而且，对于结构更加复杂且设计原理知之甚少的生物药，这些问题会更加突出。

“伟哥之父”穆拉德在一次座谈会上讲述其药物开发过程时说：“这个药原本是研究心血管疾病的，但男性受试者看到美女护士意外有反应，因此转研究男性勃起功能障碍。”这个故事表达了新药研发工作者的无奈，即使他们付出很多努力，结果也并不会如他们所愿，新药发现的偶然性太大。

中国的新药研发公司，除了会面对以上的问题之外，还要面对中国独有的困难。晶泰科技联合创始人、北京大数据及人工智能研发中心负责人赖力鹏博士告诉动脉网，中国在进行人工智能药物研发方面，要面对人才、数据、商业模式的困难。

人才，AI应用于药物研发需要若干个垂直领域的专家共同参与才能有所突破。既需要物理学家、化学专家、药物学家、药企研发高管，又需要人工智能科学家、云计算工程师等跨学科人才。通过在多个领域人才和经验的积累，整个团队需要紧密合作，这样才更容易获得突破性的思路和好的成果。

高质量数据，AI药物研发需要高质量数据支持。国内创新药研发起步较晚，与国外相比，对于优质数据的积累还有一定差距。

商业模式，生物科技在国内成功的标杆案例较少，同时药物研发这一行业相比医疗、金融等领域，其本身有相当的复杂性和不可预测性。这就是为什么人工智能这么火，人工智能制药却仍是一条少有人走的路的原因。

从海量信息中快速发现新药

在科学研究飞速发展的今天，每30秒就会有一篇生命科学论文发表。除此以外，还有大量的专利、临床试验结果等海量信息散布在世界各地。这些信息中，只有一小部分的科学信息可以形成有用的新知识。

对于药物研发工作者来说，他们没有时间和精力来关注所有的新信息，但是这些信息又包含了全球大部分科研人员的研究成果和大量关于新药的信息，从这些信息中找寻新药的蛛丝马迹是药物发现的一种捷径。

人工智能技术可以从这些散乱无章的海量信息中提取出能够推动药物研发的知识，提出新的可以被验证的假说，从而加速药物研发的过程。

还有一种情况是利用专有的深度学习运算法则，在成千上万的潜在化合物中寻找新的小分子药物。

代表性企业：BenevolentAI

旧药新用

利用深入学习技术，将临床药物与新的适应症相匹配。这样可以绕过动物实验和安全性实验。

例如，沙利度胺在上世纪50年代主要被作为镇静剂使用，1998年，在美国用来治疗麻风病，研究人员建议将其用于治疗多发性骨髓瘤，由于药物已经被测试为麻风病治疗，研究人员能够绕过第一阶段的安全性和剂量试验。根据实验结果， FDA在2012年批准沙利度胺治疗多发性骨髓瘤。据彭博预测，这个过程总共花费了4000万至8,000万美元，如果从零开始开发药物所需的平均费用为20亿美元。

代表性企业：Lam Therapeutics、NuMedii、Healx、Insilico Medicine

利用人工智能研发新药的好处除了加速研发时间、节约资金，还可以降低后续临床试验的失败概率。在云计算和专用超级计算机的帮助下，人工智能可以代替科学家的个人经验限制与效率瓶颈，通过提前预测药物候选的ADMET（药物的吸收、分配、代谢、 排泄和毒性）在后续药物发展中起到关键作用的性质，从而极大缩小实验范围，预测化合物不良反应，并评估通过人类临床试验的可能性，降低后续药物临床的失败概率。

数据来源：Healx

制作这个表格的时候，我们还是很意外的。本以为肿瘤药物市场大、需求旺，所有公司的业务都会涉及肿瘤药物的研发，结果却只有8家，占比50%。神经性疾病主要是关于阿尔兹海默症和帕金森症。罕见疾病涉及亨廷顿舞蹈病（亨廷顿氏舞蹈症是一种家族显性遗传型疾病，临床变现为变得冷漠、易怒或抑郁、语言障碍、脾气倔强，不自主的出现舞蹈动作，判断力、记忆力、认知能力减退）、淋巴管平滑肌瘤病等。总的来说这些公司涉及了15种以上的疾病药物研发，虽然不算很多，但是对于一个刚起步的行业来说，这个数据还是令人意外。

关于商业模式的探索动脉网在这里分享三种，第一种是采访晶泰科技联合创始人、北京大数据及人工智能研发中心负责人赖力鹏博士得知的。后两种是动脉网从巢生资本的研究中整编获取的。

1、开放和反馈的思路

晶泰科技一开始就明确了初期主要客户群，在地域设置上形成国内研发，国际业务拓展的模式。在有效控制研发成本的同时，起步阶段就努力在国际范围内寻求合作者。目前晶泰科技已获得国际顶级药企的信赖并达成长期合作。

除了拓展国际业务之外，基于药物研发流程的复杂性，赖力鹏认为机器学习在药物研发中的大规模应用依赖于整个产业链的共同努力。所以商业上晶泰科技会主导开放和反馈的思路，其长处是为传统研发人员提供最先进的计算软硬件工具，帮助他们更好更快地完成科研任务。

2、虚拟筛选团队外包验证

虚拟筛选团队外包的主要方式有2种: （1）与利益相关者合作；（2）与非利益相关者合作。

引入利益相关者，比如一个更大的医药公司，公司将受益颇多，比如激励一致、与已有临床生产线的整合、致力于特定疾病团队带来的专业知识等。虽然公司需要割舍部分控制力或所有权, 但是有利于项目研发成功率的提升。

另一种方式，与非利益相关者合作（例如CRO），公司保留完全的知识产权，执行速度快但是成本高。而且在实验设计上有可能面对控制权的损失，所以为了保证高质量的结果必须给予特殊的关注。

这个模式的好处是成本低，速度快，特别是工业界的合作伙伴在新化合物后期验证和临床研发中具有巨大机会。合作伙伴能够理解这些验证实验的动机和设计是至关重要的，因为他们在后续的临床研发中充当重要角色。

公司举例：Nimbus Therapeutics，TwoXAR，Atomwise

3、独立的药物研发团队和虚拟筛选团队的良好合作

在这个模式中，公司团队专注于计算机虚拟筛选，而其他团队给予实验药物研发的支持。和通常专注于特定的配体\受体、生物现象或者疾病领域的团队的良好合作，使项目研发团队有独特的专业性。

虽然配合程度没有一个完全整合团队那么强，但这种模式的优势在于，提供的处理结构的可变性和合作者的可选择性。具有广泛应用平台的虚拟筛选团队可以考虑用这个结构，在使资本成本最小化的同时处理很多研发项目。

公司举例：TwoXAR，Atomwise, Cloud Pharmaceuticals