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FDA通过MMJ孤儿药申请,为亨廷顿氏舞蹈病患者带来福音

Mailman 2019-01-31 14:37

动脉网(公众号:vcbeat)获悉,首屈一指的医用大麻研究公司MMJ国际控股公司(MMJ International Holdings)于当地时间1月29日宣布,FDA(美国食品及药物管理局)已为MMJ国际控股公司自主研发的MMJ-002药物颁发了“孤儿药物奖”。MMJ-002是MMJ国际控股公司研发的主要药物之一,将用于治疗亨廷顿氏舞蹈病。


MMJ国际控股公司成立于2015年,是一家民营企业。该公司在美国和牙买加都有业务。MMJ国际控股公司与世界上领先的大麻素科学家合作,正在继续探索一系列新型大麻素和其他植物分子在不同治疗领域的潜力。


自2015年以来,MMJ国际控股公司一直通过患者临床试验和研究合法推进医用大麻科学的发展。这一最新的孤儿药物奖符合MMJ的使命,即尽一切可能改善患者的生活。


FDA为MMJ国际控股公司颁发孤儿药物奖这一事实证明,MMJ国际控股公司能为罕见疾病或病症的诊断和治疗带来希望。作为孤儿药指定药物的研发者,MMJ国际控股公司有资格获得孤儿药奖的各种开发奖励,包括合格临床试验的税收抵免。


正如MMJ国际控股公司首席执行官Duane Boise所说:“孤儿药物奖是我们继续制定行业标准过程中取得的又一个里程碑。MMJ国际控股公司凭借成熟的药物发现和开发流程、知识产权组合以及监管和制造专业知识,在植物源大麻素疗法的开发方面建立了领先地位。”


Duane Boise又补充说:“MMJ国际控股公司针对该计划的二期临床试验将证明该疗法能够减缓或阻止亨廷顿氏舞蹈病对患者的有害影响,从而改善亨廷顿氏舞蹈患者的生活。”


亨廷顿氏舞蹈症是一种遗传性疾病,它会导致大脑神经细胞的退化。该病对人体功能有极大影响,通常会导致运动和认知障碍。该病的主要特征是以舞蹈式动作伴随进行性认知、精神功能障碍,最终导致痴呆。病因是亨廷顿基因上多核苷酸重复序列的错误表达,从而影响不同的分子通路,最终导致神经功能失调和退化。


MMJ的研发总监Elio Mariani博士解释说:“MMJ有两种自主研发的大麻类药物。主要候选产品MMJ-001是一种从大麻二酚(CBD)中提取的专利分子,目前正在开发用于治疗多发性硬化症和亨廷顿舞蹈症。该公司计划在2019年初启动一项二期人体临床研究,对MMJ-002药物进行开发。”

(编译:廖敏)


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