动脉网知识库

登录动脉网

昨日FDA批准上市一款靶向抗癌药物,对TRK融合癌整体反应率达75%

Mailman 2018-11-28 16:41

动脉网(微信:vcbeat)获悉,美国当地时间2018年11月26日,一款由Bayer和Loxo Oncology(以下简称Loxo)联合推出的新型靶向抗癌药物Vitrakvi(larotrectinib)获得了美国FDA的上市批准。这也是FDA批准的第一款TRK抑制药物,及第一款与肿瘤类型无关的抗癌药物,适用于携带NTRK基因融合(gene fusion)的成人及儿童实体肿瘤患者。临床结果显示,Vitrakvi对多种NTRK基因融合导致的癌症的整体反应率高达75%。


QQ截图20181212171108_副本去去去.png

图片来源于Loxo官网

 

Vitrakvi是一款口服的TRK抑制剂,适用于携带NTRK基因融合的局部晚期或者转移性实体肿瘤的成人及儿童患者,并且需满足没有产生已知抗体性突变。与其它抗癌药物不同的是,Vitrakvi并不是作用于癌症表征,而是针对癌症背后的驱动因素,即NTRK基因融合。由这个因素导致的癌症,被统称为TRK融合癌。

 

NTRK基因融合是指,当人体的NTRK基因与另一个不相干的基因融合,会产生一种TRK蛋白,这种蛋白质可导致身体各个部分的实体瘤生长及存活。TRK融合癌不限于癌症种类及部位(组织、细胞、部位),只要产生了NTRK基因融合,即会导致TRK融合癌。Vitrakvi的治疗原理,就是通过抑制这些TRK蛋白质,来对晚期癌症患者进行治疗。NTRK基因融合虽然是一种较为罕见的现象,但却发生在多种癌症中。

 

已知的NTRK基因融合引发的癌症种类有:肺癌、甲状腺癌、胃癌(结肠癌、胆管癌、胰腺癌和阑尾癌)、肉瘤、结肠癌、中枢神经系统癌(胶质瘤、胶质母细胞瘤)、唾液腺癌(乳腺类似物分泌癌)和儿科癌症(婴儿纤维肉瘤和软组织肉瘤)等。

 

需注意的是,癌症的驱动因素是多种多样的,患者可以通过基因检测来验证自己是否属于TRK融合癌。

 

据FDA公布的数据,对于年龄在4个月至76岁的TRK融合癌患者的临床试验结果显示,Vitrakvi的客观缓解率(ORR)为75%(N = 55)(95%CI,61%,85%)、部分缓解率(PR)为53%、完全缓解率(CR)为22%。试验结果还显示,在使用Vitrakvi进行治疗后,73%的患者的反应时间在6个月以内,63%的患者反应时间在9个月以内,还有39%的患者反应时间在12个月以内。

 

同时,Vitrakvi也伴随着一些潜在的副作用,如神经毒性、肝毒性以及胎儿毒性等。约有20%的患者在临床试验中(不论归因),表现出不同程度的贫血、疲劳、恶心、头晕、咳嗽、呕吐、便秘和腹泻。

 

美国FDA对Vitrakvi授予了突破疗法认证、罕见儿科疾病认证及孤儿药认证,并对其进行了优先审查。

 

Bayer和Loxo自2017年11月开始就Vitrakvi及另一款药物Loxo -195的开发和商业化,开展了独家全球合作。Loxo -195也是一种NTRK抑制剂,旨在治疗对Vitrakvi产生耐药性的患者。此次经过FDA认证后,Vitrakvi将立即进入美国市场,两家公司也会联手进行该药物的推广。今年8月份,Bayer也向欧盟提交了Vitrakvi的营销许可申请(MAA),目前审核结果尚未完成。

 

同时,Bayer为确保美国患者能够更便捷地获得这款药物,还推出了一项Vitrakvi承诺计划, 即如果符合条件的患者在治疗开始后的90天内未获得临床受益,依据该计划,他们将向付款人、患者及第三方组织退还Vitrakvi的治疗费用。其符合条件包括三个方面:1.包括已经检测出NTRK基因融合阳性;2.从网络内专业药房获取Vitrakvi;3.在治疗开始后90天内未获得临床益处。

 

关于Bayer


Bayer成立于1863年,总部位于德国北莱茵-威斯特法伦州,是一家跨国制药公司,在医疗保健和农业生命科学领域的拥有着独特的核心竞争力。2017财年,该集团约有员工99800人,销售额达350亿欧元。

 

关于Loxo


Loxo成立于2013年,总部位于美国纽约,是一家生物制药公司,专注于为基因定义的癌症患者开发靶向治疗药物。


注:文中如果涉及动脉网记者采访的数据,均由受访者提供并确认。如果您有资源对接,联系报道项目,寻求合作等需求请填写 需求表

声明:动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。转载请联系tg@vcbeat.net。

还没有评论,快来抢沙发吧!

分享

微信扫描二维码分享文章